重磅！全国首个基因与细胞治疗“风险分级、准入分类”管理制度要来了（附官方政策解读）

来源：博雅

日期： 2022.12.19

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来源：中国（天津）自由贸易试验区

发文日期：2022-12-14

政策摘要：

1.在有效防控风险的条件下，在基因与细胞治疗领域开展改革试点，对标国际通行做法和标准，率先尝试基因与细胞治疗“风险分级、准入分类”管理，建立基因与细胞治疗应用监管链和细胞标准化制备指导体系，推进细胞治疗标准化进程，为患者谋福利、增生机，为国家试制度、试标准，为行业谋发展、拓空间。

2.积极争取生物医药先行先试政策，在基因与细胞治疗领域开展改革试点，发展基因诊疗、干细胞治疗、免疫细胞治疗等新技术，加快相关技术产品转化和临床应用，推动形成再生医学和精准医学治疗新模式。

3.推进细胞治疗产品临床规范应用，在风险可控的条件下，优先支持自体、最小化操作、对尚无有效治疗手段且临床证明有效的细胞治疗技术转化应用。

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政策全文及官方政策解读

各相关单位：

为贯彻落实《中国（天津）自由贸易试验区管理委员会关于同意在国家干细胞工程产品产业化基地建设中国（天津）自由贸易试验区联动创新示范基地的批复》（津自贸函〔2022〕2号）要求，现将《中国（天津）自由贸易试验区联动创新示范基地（基因与细胞治疗）建设实施方案》印发给你们，请中国（天津)自由贸易试验区联动创新示范基地（基因与细胞治疗）组织落实，确保试点任务目标落实到位。请各事权部门积极主动支持。

中国（天津）自由贸易试验区管理委员会

2022年12月5日

（此件主动公开）

中国（天津）自由贸易试验区联动创新示范基地（基因与细胞治疗）建设实施方案

为贯彻落实《中国（天津）自由贸易试验区管理委员会关于同意在国家干细胞工程产品产业化基地建设中国（天津）自由贸易试验区联动创新示范基地的批复》（津自贸函〔2022〕2号）要求，坚持“标准先行，安全并重”的原则，推动基因与细胞治疗改革试点，现制定本实施方案。

一、总体思路

（一）指导思想。

以习近平新时代中国特色社会主义思想为指导，深入落实党中央、国务院和天津市委、市政府决策部署，落实《中国（天津）自由贸易试验区条例》第二十七条关于“自贸试验区内医疗机构根据自身的技术能力，按照有关规定开展干细胞临床前沿医疗技术研究”的内容，充分发挥自贸试验区先行先试优势、中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）细胞治疗“国家队”优势，坚持小切口推进，坚持底线思维，在有效防控风险的条件下，在基因与细胞治疗领域开展改革试点，对标国际通行做法和标准，率先尝试基因与细胞治疗“风险分级、准入分类”管理，建立基因与细胞治疗应用监管链和细胞标准化制备指导体系，推进细胞治疗标准化进程，为患者谋福利、增生机，为国家试制度、试标准，为行业谋发展、拓空间。

（二）建设目标。

打造规范安全、创新驱动、应用引领、优势互补的基因和细胞治疗示范基地。在细胞采集、生产制备、运输、质控、院内放行、风险控制等方面形成一系列技术规范或标准；在基因与细胞治疗分级分类管理制度、审评审批制度、事中事后监管制度等方面形成一批制度创新成果；探索在基因与细胞治疗IIT研究、细胞治疗临床转化应用、真实世界数据研究等方面寻求突破；形成一批可复制可推广的试点经验，为进一步扩大试点范围奠定坚实基础。

二、重点任务

1.积极争取生物医药先行先试政策，在基因与细胞治疗领域开展改革试点，发展基因诊疗、干细胞治疗、免疫细胞治疗等新技术，加快相关技术产品转化和临床应用，推动形成再生医学和精准医学治疗新模式。

2.鼓励开展基因与细胞治疗领域的临床研究，完善审批机制、监管体系、临床试验激励机制；支持以备案制开展IIT研究（研究者发起的临床研究），加快临床研究机构及项目备案进程，优化医疗技术转化应用机制。

3.建设/引进基因与细胞治疗产品质检第三方认证平台，出具的检验报告可用于基因与细胞临床研究，建立与国家干细胞临床研究专家委员会的协调机制，加快基因与细胞临床研究机构及项目备案进程。

4.研究制定基因与细胞治疗IIT研究管理办法、审评机制和技术指导原则，完善IIT研究发起机制，推动成立基因与细胞治疗基金会，支持开展基因与细胞治疗IIT研究。

5.畅通细胞治疗领域的非技术审评问题的沟通渠道，加强监管部门的早期介入，引导IIT研究的规范化开展，探索将相关研究成果在合规的情况下作为临床研究数据申报。

6.研究制定细胞采集、生产制备、运输、院内放行、风险控制等技术规范或标准，探索规范细胞治疗技术的准入标准、审评路径和临床应用标准等，推动将相关技术标准和规范，上升为国家或天津市标准。

7.推进细胞治疗产品临床规范应用，在风险可控的条件下，优先支持自体、最小化操作、对尚无有效治疗手段且临床证明有效的细胞治疗技术转化应用。

8.在风险可控的前提下，支持符合条件的多元化投资主体开展人体细胞、基因技术研发和推进产业化进程。适时成立自贸试验区生物医药产业创新基金，支持符合条件的基地企业快速发展。

9.对自贸试验区内注册的企业在我国境内完成I—III期临床试验并获得上市许可的创新药，试点探索在有条件的医疗机构“随批随进”直接使用，不再额外设置市场准入要求。

10.探索细胞治疗真实世界数据开发应用，开展真实世界数据研究试点，规范数据采集，鼓励企业尝试真实世界研究数据申报新药。

11.畅通国内外供应链体系，建立通关服务平台，拓展供应链对接、技术撮合、成果转化等公共服务职能，构建“价值链、创新链、产业链、供应链、要素链”五链融合发展生物产业生态圈。

12.加强自贸试验区联动创新示范基地与自贸试验区、自贸试验区联动创新区联动，推动各方参与基因与细胞治疗试点。

13.推动自贸试验区联动创新示范基地与相关医疗机构、细胞生态海河实验室、细胞药物监管研究中心等机构、平台建立合作，推动成立基因与细胞治疗临床研究联盟，制度共享，强化合作。

14.支持自贸试验区联动创新示范基地与自贸试验区（含联动创新区）内注册的企业在基因与细胞治疗IIT研究、细胞治疗转化应用、临床急需进口药械、真实世界研究等方向开展技术合作。

15.探索依托基因与细胞治疗临床研究联盟实现产业资源合理分配、质控标准建设和数据交换使用，为临床研究提供试验设计、伦理审查、药物警戒、临床急需进口药械论证、特殊物品评估等全方位服务。

16.建立生物医药特殊物品风险评估专家库，配合有关部门开展出入境高风险特殊物品风险评估，引入第三方专业服务机构，推广公益代理模式，服务企业快速办理特殊物品审批。

三、保障措施

（一）加强组织领导。

由自贸试验区管委会（自贸试验区创新发展局）牵头，会同市科技局、市工信局、市卫健委、市商务局、市药监局、天津海关成立建设工作推进小组，负责对试点工作进行支持指导和研究推动。建立协调推进和日常调度工作机制，及时协调解决试点过程中的堵点、难点问题。

（二）建立协调机制。

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）负责组织协和干细胞工程产品产业化基地成立联动创新示范基地建设工作专班，进一步完善联动创新示范基地的相关配套制度，整合用好各主体专业力量，明确专人负责日常工作，确保试点任务目标落实到位。

（三）加强复制推广

根据试点推进情况，适时委托第三方权威机构对试点成效和风险进行全面系统评估，总结形成经验案例，在更大范围内复制推广。

（四）完善保障机制

推动引入商业保险，开发特殊治疗、细胞治疗临床应用、临床急需进口药械等商业险种，为基因与细胞治疗试点提供保障。

支持高新区联动创新区制定促进基因与细胞产业发展的专项扶持政策。

（五）强化风险管控

探索建立多部门联合监管机制，依托细胞药物监管研究中心等功能性平台进行日常监督管理，引入第三方质控平台对细胞治疗产品进行逐批检测后放行，制定应急方案，发生异常情况，将立即采取措施并向有关部门报告。

《中国（天津）自由贸易试验区联动创新示范基地（基因与细胞治疗）建设实施方案》政策解读

一、制定背景和重要意义

细胞治疗是 21 世纪当代医学的重点研究⽅向，为贯彻落实《中国（天津）自由贸易试验区管理委员会关于同意在国家干细胞工程产品产业化基地建设中国（天津）自由贸易试验区联动创新示范基地的批复》（津自贸函〔2022〕2号）要求，对标国际通行做法和标准，发挥细胞治疗“国家队”优势和自贸试验区先行先试优势，坚持“标准先行，安全并重”的原则，推动基因与细胞治疗改革试点，自贸区创新发展局起草了《中国（天津）自由贸易试验区联动创新示范基地（基因与细胞治疗）建设实施方案》（以下简称《方案》）。

二、起草过程

《方案》以《中华人民共和国药品管理法》《中国（天津）自由贸易试验区条例》等相关法律为指引，在起草过程中，会同市级部门建立工作专班，系统梳理监管政策和外省市经验，深入摸排天津市医疗机构、细胞相关企业、科研平台相关需求，积极争取国家赋权支持。同时，赴海南、上海、北京、浙江等地调研，学习先进地区在基因与细胞治疗政策、产业等方面的经验做法，多次召开研讨会和论证会，组织市级部门、医疗机构、代表性细胞企业、创新平台的相关专家反复论证修改，向市级7个部门先后征求了两轮意见，经沟通达成一致意见后，形成《方案》审定稿，并委托律所进行了合法性审核和公平竞争审查，以天津自贸试验区管委会名义印发。

三、主要内容

《方案》包括三部分内容，主要为总体思想、重点任务和保障措施。

1.总体思想包括指导思想和建设目标两个方面：一是总体思想要求基地建设以习近平新时代中国特色社会主义思想为指导，深入落实党中央、国务院和天津市委、市政府决策部署，落实《中国（天津）自由贸易试验区条例》，充分发挥自贸试验区先行先试优势、中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）细胞治疗“国家队”优势，在有效防控风险的条件下，在基因与细胞治疗领域开展改革试点，为患者谋福利、增生机，为国家试制度、试标准，为行业谋发展、拓空间。二是建设目标明确打造规范安全、创新驱动、应用引领、优势互补的基因和细胞治疗示范基地，在细胞采集、生产制备、运输、质控、院内放行、风险控制等方面形成一系列技术规范或标准；在基因与细胞治疗分级分类管理制度、审评审批制度、事中事后监管制度等方面形成一批制度创新成果，形成一批可复制可推广的试点经验，为进一步扩大试点范围奠定坚实基础。

2.重点任务共16条，涉及制度创新和联动创新等两个方向，一是制度创新主要探索就“基因与细胞治疗分级分类管理模式”“细胞治疗伦理审评区域互认机制”“细胞治疗临床转化应用新模式”“真实世界数据研究在药品审评审批中的应用”“全球协同研发的试验用特殊物品通关模式”等方面寻求突破，建立应用监管链和标准化制备指导体系，推进标准化进程。二是联动创新主要是鼓励基地与自贸试验区、联动创新区联动合作，同时，推动成立基因与细胞治疗临床研究联盟，制度共享，强化合作。

3.保障措施包括加强组织领导、建立协调机制、加强复制推广、完善保障机制和强化风险管控五个方面。

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