膀胱癌免疫疗法今日获美国 FDA 加速批准

        五一假期刚过，医药行业就传来喜讯——今日，美国 FDA 宣布加速批准阿斯利康（AstraZeneca）的 Imfinzi（durvalumab）上市，治疗晚期或转移性尿路上皮癌患者。这些患者在先前的铂类化疗中或化疗后病情依旧出现进展，或在接受辅助或新辅助铂类化疗（neoadjuvant or adjuvant treatment with platinum-containing chemotherapy）的 12 个月内疾病出现进展。值得一提的是，本次批准较预期快了将近 6 周。

        尿路上皮癌是最常见的膀胱癌类型，占了膀胱癌病例总数的 90%。在美国，膀胱癌的发病率在所有癌症中排名第五。而在中国，它也是男性发病率最高的十大癌症之一。根据美国癌症学会（American Cancer Society）的数据，如果得到及时的诊断与治疗，早期膀胱癌患者的五年生存率可高达 98%。一旦疾病进展到晚期并发生转移，他们的五年生存率就会锐减为 15%，预后情况相当不乐观。因此，这些患者也需要更多治疗方案，来控制病情。

        今日获批的 durvalumab 属于近期火热的肿瘤免疫疗法药物。作为一种针对 PD-L1 蛋白的单克隆抗体，它能够结合肿瘤表面表达的 PD-L1 蛋白，抑制它们与 T 细胞表面的 PD- 1 蛋白结合。因此，肿瘤细胞就无法利用 PD-L1/PD- 1 途径来逃避免疫系统的追杀。Durvalumab 也正是利用这一机理，起到激活免疫系统杀伤肿瘤的效果。先前，它曾获得了美国 FDA 颁发的突破性疗法认定与优先审评资格。在今年的一份报告中，它也被列为有望在 2017 年上市的潜在重磅药物之一。

        在一项有 182 名患者参与的临床试验中，durvalumab 的疗效得到了确认。这些罹患晚期或转移性尿路上皮癌的患者先前接受了铂类化疗，但病情依旧出现了进展。每两周，这些患者以静脉滴注的方式接受 10mg/kg durvalumab。一个独立的评审小组发现，这些患者的客观缓解率（objective response rate）达到了 17%（95% CI：11.9%，23.3%）。而在 PD-L1 高度表达的 95 名患者中，客观缓解率达到了 26.3%（95% CI：17.8%，36.4%）。基于这些出色数据，美国 FDA 在今日加速批准 durvalumab 上市。

        与此同时，美国 FDA 也批准了 VENTANA PD-L1 （SP263） Assay 这一检测手段，用于评估尿路上皮癌组织样品中的 PD-L1 表达量。由该检测手段获得的数据将被纳入诊断参考。

        值得一提的是，durvalumab 在其他类型的癌症中也有不俗的临床试验表现。去年 10 月，在欧洲肿瘤医学学会（ESMO）的年会上，阿斯利康公布了 durvalumab 在晚期非小细胞肺癌与转移性或复发性头颈部鳞状细胞癌患者中的治疗数据。在 PD-L1 表达量较高的患者中，durvalumab 在这两种疾病里的客观缓解率分别达到了 25% 与 18%。目前，更多 durvalumab 的临床试验正在进行中。它也有望以其他在研新药共同使用，治疗更多癌症。

        “我们很高兴能为晚期或转移性膀胱癌患者提供这一突破性疗法，”阿斯利康首席执行官 Pascal Soriot 博士说道：“Imfinzi 是阿斯利康肿瘤免疫疗法的基石，我们正在开发它作为单独疗法或联合疗法治疗多种类型的肿瘤。Imfinzi 获得的首个批准是一个重要的里程碑，让我们离实现‘重新定义癌症治疗’的目标又近了一步。”（来源：生物360）