迎来政策利好 细胞疗法未来如何走

        细胞制品是指来源于符合伦理学要求的细胞，按照药品的管理规范，经过体外适宜的培养和操作而制成的活细胞产品。近年来，随着干细胞治疗、免疫细胞治疗和基因编辑等理论技术和临床医疗探索研究的发展和日益完善，细胞治疗拟作为药品的研发已成为热点，为一些重大及难治性疾病提供了新的思路和治疗方法。

        为规范和指导这类产品的开发与研究，征求意见稿是国家食品药品监督管理总局药品审评中心在借鉴国内外相关指导原则的基础上，经过前期调研、关键技术要点研讨、初稿撰写以及多次专题会和工作会议充分讨论后形成的，于 2016 年 12 月 16 日出台，截止时间为 2017 年 1 月 25 日。

        长城证券研究认为，此次征求意见稿不仅是免疫细胞治疗行业的一剂强心针，也是一个大洗牌，促使提高产业门槛和监管力度，让缺乏核心技术、不符合水准的企业自行淘汰，整个行业认真按规范以安全为前提向前发展。

        据 Kite Pharma 董事长 Arie Belldegrun 介绍，8 年前已经注意到，当时一些化疗、放疗的技术穷尽也无法改变癌症依旧进展的事实。Kite Pharma 公司逐步关注细胞疗法，通过这种新型疗法，有的患者已存活了七八年。和化疗不一样，该疗法通过采集肿瘤患者外周血中的 T 细胞，体外把这个细胞进行精准的工程设计，使其具有识别并且杀伤肿瘤的功能，并回输给患者从而在体内通过靶向技术杀伤肿瘤细胞。

        2016 年 12 月，Kite Pharma 宣布已向美国食品药品监督管理局 (FDA) 提交生物制品许可申请(BLA)，就 KTE-C19 作为难治型侵袭性 B 细胞 NHL 患者的治疗进行滚动式申请。“欧洲也在申请中，各个监管机构流程进展速度非常快，今年有望获得监管机构的批准。”Arie Belldegrun 说，希望把这种技术通过科学的方法带到中国，保证患者的安全，并通过可靠的方式生产。

        1 月 10 日，复星医药宣布通过旗下全资子公司在上海注册成立中外合营企业，拟投资不超过 8000 万美元，拟引进 Kite Pharma 的 CAR- T 治疗产品 KTE-C19，为淋巴癌及白血病患者带来领先治疗手段。上海血液学研究所所长陈赛娟表示，CAR- T 疗法在急性淋巴细胞白血病以及多发性骨髓瘤领域已有一些临床研究，虽然还没有达到治愈恶性血液疾病的目标，但是一种很有希望的方法，对于研究怎么治愈癌症，跨出了重要一步。不过，目前还有很多问题待解决，比如治疗过程中出现的副作用细胞因子风暴，还不知该如何应对。

        公开信息显示，细胞因子风暴，是指机体感染微生物后引起体液中多种细胞因子如 TNF-α、IL-1、IL-6、IFN-α、IFN-β等迅速大量产生的现象，是引起急性呼吸窘迫综合征和多器官衰竭的重要原因。

        “形象点说就是，一个人出去叫了 1000 个人进来帮忙，用枪头把肿瘤细胞干掉，人体内就好像在‘打仗’，一个点发生‘爆炸’后，附近冒的烟影响了旁边的细胞。”一位参与过 CAR- T 治疗过程的医生介绍，如果观测到患者一天之内出现体温上升、发烧症状，说明该方法在起作用。有些风暴可以通过检测，得出是由哪一个细胞因子引起，从而精准调控，但如果没有大量临床数据积累，没有标志物判断，只能通过传统临床表现推测，确实不易。

        陈赛娟说：“在疾病恶性阶段，是缓解后进一步根治还是凶险的时候仍旧治疗，是需要研究的问题。因为在治疗过程中，细胞因子风暴也会影响病人的生命。另外，有关疾病复发问题也需要进一步研究。所以即便现在国内外有一些细胞疗法的产品，但在治疗过程中也要慎重，探索最佳治疗方案，以达到最好的治疗效果。”

        业内人士称，这一过程中，不仅需要多方合作加强基础研究，还要加强临床研究，为国家有关部门提供一些先行先试的建议或战略规划决策，从而为攻克癌症做贡献。