《Nature》分析：美食药监管面临巨大挑战

美国当选总统唐纳德·特朗普希望加速药物批准及广泛减少政府监管。这对美国食品与药物管理局（FDA）意味着什么尚不清楚，但如果特朗普政府对其他岗位的选择可以作为参考，那么他将会寻找一位FDA行政长官改变现状。

下一任FDA局长或将改变该机构对从医疗检验到宣称提供干细胞治疗的诊所等各项事务的立场。但到目前为止，尚不明确特朗普政府将如何脱离以往的惯例和奥巴马执政期间已提出却并未最终执行的指导规范。

在特朗普政府宣布其任命并由参议院确认之前，美国医药行业将摸索前行，筹划未来，华盛顿特区霍金路伟律师事务所合伙人David Fox说。“这一领域的人需要事先做出大量规划，由于相关法规和结构可能被撤掉，它将让制定计划变得极为困难”。

近日，《自然》杂志分析了下一届美国政府将推进或扫除的事物。

1、药物批准更快速

FDA曾竭力平衡加速药物批准与获得令人信服的临床数据之间的压力。这种情形在2016年9月该机构批准治疗杜氏肌肉营养不良症药物eteplirsen之后达到顶点。

该药物由马萨诸塞州Sarepta Therapeutics公司生产，是为数不多的治疗致命遗传疾病的疗法之一，患者对新药欢呼雀跃。但一些FDA评估人士却高兴不起来，因为该机构以仅有12名儿童参与的临床试验作为基础，试验证明一种关键蛋白水平有小幅增加，而症状或疾病进展并未有较大改变。

这一决定让医药领域和倡议该药物的患者猜测，FDA在未来治疗罕见病药物的决策方面将会采取什么样的标准。“新局长将面临批准Sarepta公司药物之后留下的余波。”Fox说，“这是一个很大的问题：他的角色是帮助该机构管理患者的声音，对美国销售的药物维持一定的标准。”

在法律上，FDA在批准一种药物之前必须获得其药效和安全性的“大量证据”，但这一条需要解释，Fox说。该机构很快或将面临降低相关门槛的大量压力。

2、干细胞“诊所”

2014年和2015年，FDA发起了一系列提议以规范许多宣称进行了未被证明的干细胞治疗的诊所。根据一项研究，美国约有570家类似诊所，而且其数量仍在增长。相关提议受到了来自干细胞诊所和希望获得该疗法的患者的谴责，这些患者等不及证明该疗法是否有效。

但很多科学家尤其是干细胞研究者却呼吁FDA取缔未经验证的干细胞疗法。他们对患者的安全表示担忧，而且害怕类似的治疗会破坏所有干细胞疗法的声誉。到目前为止，FDA的提议尚未确定。

3、来自基因编辑动物的食品

基因编辑（研究人员对基因组做出靶向改变的一种技术）已经在学术界和医学实验室中风靡，并对管理人员提出挑战，他们必须使旧的管理规范适应新的技术。

美国农业部已经决定若干种经过基因编辑的庄稼不在其监管范围之内。所有的眼睛都盯着管理基因工程动物的FDA，对该机构如何处理即将到来的大量基因编辑牲畜拭目以待。2015年，奥巴马科学和技术政策办公室要求该机构管理基因编辑食品，以决定哪些管理规定需要更新，但目前尚不清楚FDA是否会管理基因编辑动物以及会如何管理。

4、实验室医学检测

2014年7月31日，FDA告知美国国会其对一些医疗诊断扩大监管的计划。该计划将包括监管实验室开发的检测方法，而非作为一个工具包出售的检测方法，以此应对在患者诊断和治疗中，尤其是在癌症治疗中使用的类似检测的复杂性和重要性。

医药领域和科研实验室称，该计划会扼杀一个领域的创新，而这对精准医学的进步非常关键。但包括美国国立卫生研究院主任Francis Collins在内的另一些人则认为，缺乏相应制度已经形成了不可靠试验的“狂野西部”，这可能会给患者带来伤害。

FDA目前尚未将该计划制定下来，这使下一任局长更容易影响其最终形态。根据传言，医生、投资人和华盛顿特区智库——美国企业研究院的资深会员Scott Gottlieb是被考虑担任该职务的人选，他曾表示相关提议会扼杀医学创新。但Gottlieb也承认，一些检验尤其是涉及到多变量的高度复杂的检验可能需要一些监管。

5、未经批准药品的促销

该机构于2014年公布的草案指南旨在明确公司在多大程度上可以推广未经批准的“没有标签”用途的药物，这是行业利益和消费者维权人士面临的另一个问题。

考虑到特朗普对管理条例的厌恶，一些人对这些尚未最终落实的提议的命运表示担心。“如果公司被允许促销未被该机构批准的药物和医学设备，那的确会破坏重要的公共健康保护。”华盛顿特区消费者倡议组织——公共市民健康研究主任Michael Carome说，“谁来领导FDA是一件非常重要的事情，它会显著影响药物和医学设备安全。”（来源：中国科学报）