国内首个按药物申报的CAR-T疗法临床试验申请获受理

12月11日，多家媒体报道称，南京传奇生物科技有限公司LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂已按“治疗用生物制品1类新药”递交临床试验申请，受理号为CXSL1700201。据悉，这是国内首个按药物申报临床试验的CAR-T疗法。

今年10月23日，CFDA办公厅公开征求《药品注册管理办法（修订稿）》意见。在同步发布的《生物制品注册分类及申报资料要求（试行）》中写道：申请人欲将细胞治疗类产品按药品进行注册上市的，可按治疗用生物制品相应类别要求进行申报。

其中，全新的基因治疗和细胞治疗类生物制品（例如创新机理、新载体、新靶细胞等），应当按照注册分类1类申报。在境内外已上市制品基础上进行改进的基因治疗和细胞治疗类生物制品，应当按照注册分类2类申报。

在今年6月召开的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，南京传奇生物的LCAR-B38M因其惊人的数据受到了世界的瞩目。会上公布的数据显示，在一项用LCAR-B38M治疗难治性或复发性多发性骨髓瘤的临床研究中，35名接受了LCAR-B38M治疗的患者都对LCAR-B38M治疗有反应，客观响应率达到惊人的100%。此外，有19名患者中位随访时间为6个月，其中18名患者病情完全缓解，1名患者部分缓解，LCAR-B38M治疗有效率也是100%。该结果实力碾压美国的Bluebird公司。

2017年无疑已成为CAR-T疗法发展中至关重要的一年。今年8月和10月，美国FDA先后批准了诺华公司全球首个CAR-T产品Kymriah以及Kite Pharma公司的全球第二款CART-T疗法Yescarta上市。值得一提的是，Kymriah和Yescarta都是患者的T细胞被设计为靶向癌细胞表面一种叫做CD19的分子。

这2款产品正式获批上市给致力于CAR-T疗法研发的国内外企业带来了更大的信心，包括开发针对其它靶点的CAR-T疗法。LCAR-B38M是一款靶向BCMA（CD269）的CAR-T疗法。BCMA之所以引起极大关注，是因为它的RNA几乎总是在多发性骨髓瘤细胞中发现，并且该蛋白也被发现存在于多发性骨髓瘤患者恶性浆细胞表面。这两个因素均表明BCMA是值得开发的靶点。

作为一种“活的”药物，CAR-T疗法与传统药物有着很大的区别。简单来说，这类疗法是从患者体内分离出T细胞，在体外对T细胞进行改造，为其装上能够特异性识别癌细胞的“导航”——嵌合抗原受体（CAR）后，再将这类“改装后的CAR-T细胞”进行扩增，回输到患者体内，发挥特异的抗癌作用。

有分析称，CAR-T疗法未来的市场空间预计在350亿-1000亿美元之间。目前，国际上走在前列的公司包括诺华、Kite Pharma、Cellectis、Juno等。此外，包括辉瑞、施维雅、新基、吉利德等巨头也在积极介入这一领域。

近几年，国内也涌现出一大批加入CAR-T疗法竞争的公司。除了较早布局的西比曼、博生吉、科济生物、爱康得等，大量上市公司加入到这一竞争中，包括银河生物、恒瑞医药、安科生物、佐力药业、东诚药业、中源协和、三生制药、复星医药等。随着国内相关政策越发明确，我们期待早日有CAR-T疗法在国内上市，为癌症患者带来更多选择。（来源：生物探索）