CFDA发布对政协委员关于加快推进细胞免疫治疗标准制定等提案的答复

2017年10月20日，国家食品药品监督管理总局（CFDA）官网发布《关于政协十二届全国委员会第五次会议第2555号（医疗体育类429号）提案答复的函》，联合国家卫生计生委对袁亚非等7位委员提出的关于关于简化进口药品审批程序及加快推进细胞免疫治疗标准制定的提案做出答复。

答复涉及：

1、CFDA2015年发布的《关于药品注册审评审批若干政策的公告》（国家食品药品监督管理总局2015年第230号）提及：

对防治艾滋病、恶性肿瘤、重大传染病和罕见病等疾病的创新药，使用先进技术、创新治疗手段、具有明显治疗优势的临床急需要用药，以及转移到中国境内生产的创新药等的注册申请，加快审评审批。

同时，申请人在境外取得的临床试验数据，符合中国药品医疗器械注册相关要求的，可用于在中国申报注册申请。境外企业在中国进行的国际多中心药物临床试验，符合中国药品注册相关要求的，完成国际多中心临床试验后可以直接提出上市申请。

3、针对细胞相关产品研究迅猛发展和日趋激烈的态势，为促进我国干细胞临床研究与应用科学、有序、健康发展，为更好地给相关科研机构和企业创造细胞产品研发环境并提供技术支持，CFDA组织相关技术部门和专家起草了《细胞制品研究与评价技术指导原则》等技术规范性文件，并于2016年12月公开征求社会意见。现正根据反馈情况对指导原则进行修订，预计可在2017年年内发布执行。

http://www.sda.gov.cn/WS01/CL1745/178706.html

原文如下：

袁亚非等7位委员：

你们提出的关于简化进口药品审批程序及加快推进细胞免疫治疗标准制定的提案收悉。现会同国家卫生计生委答复如下：

一、关于简化引进国外已上市新药的审批程序问题

2015年8月，国务院印发《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》（国发〔2015〕44号），提出提高审评审批质量、解决注册申请积压、提高仿制药质量、鼓励研究和创制新药、增加审评审批透明度的要求。

根据该文件精神，我局于2015年11月发布《关于药品注册审评审批若干政策的公告》（国家食品药品监督管理总局2015年第230号），对防治艾滋病、恶性肿瘤、重大传染病和罕见病等疾病的创新药，使用先进技术、创新治疗手段、具有明显治疗优势的临床急需要用药，以及转移到中国境内生产的创新药等的注册申请，加快审评审批。

为进一步促进药品医疗器械产业结构调整和技术创新，提高产业竞争力，满足公众临床需要，2017年5月，我局商国务院有关部门起草并发布《关于鼓励药品医疗器械创新加快新药医疗器械上市审评审批的相关政策》等4个征求意见公告。

在这些政策中，提出对于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病的药品医疗器械以及其他解决临床需求具有重大意义的药品医疗器械，临床试验早期、中期指标显示疗效并可预测其临床价值的，可有条件批准上市。对于国外已批准上市的罕见病治疗药物和医疗器械，可有条件批准上市，上市后在规定时间内补做相关研究。

同时明确，申请人在境外取得的临床试验数据，符合中国药品医疗器械注册相关要求的，可用于在中国申报注册申请。境外企业在中国进行的国际多中心药物临床试验，符合中国药品注册相关要求的，完成国际多中心临床试验后可以直接提出上市申请。在中国首次申请上市的药品医疗器械，申请人应提供不存在种族差异的临床试验数据。

二、关于加快制定我国细胞免疫治疗药品行业标准问题

为规范细胞制剂研究工作，发布《人的体细胞治疗申报临床试验指导原则》《人体细胞治疗研究和制剂质量控制技术指导原则》，以指导细胞治疗类产品的研发与注册。2009年，原卫生部按照《医疗技术临床应用管理办法》（卫医政发〔2009〕18号），将部分免疫细胞治疗作为第三类医疗技术进行准入管理。由于申报的医疗机构缺乏科学规范的临床研究结论和循证依据支持，卫生行政部门并未批准过任何医疗机构开展该技术的临床应用。2015年6月，国家卫生计生委按照国务院行政审批制度改革要求，取消第三类医疗技术临床应用准入审批。

针对细胞相关产品研究迅猛发展和日趋激烈的态势，为促进我国干细胞临床研究与应用科学、有序、健康发展，2015年，我局会同国家卫生计生委组织制定了《干细胞临床研究管理办法（试行）》和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》。此外，为更好地给相关科研机构和企业创造细胞产品研发环境并提供技术支持，我局组织相关技术部门和专家起草了《细胞制品研究与评价技术指导原则》等技术规范性文件，并于2016年12月公开征求社会意见。现正根据反馈情况对指导原则进行修订，预计可在2017年年内发布执行。

今后在细胞治疗制品管理等相关工作中，我局将与国家有关部门一起，以规范细胞治疗研究秩序和鼓励技术创新并重为指导思想，参考及借鉴国际先进监管经验和技术经验，通过建立有效运行的监管体系，完善相关管理规范和技术标准，为我国细胞治疗领域健康发展营造良好环境。

感谢你们对药品安全监管工作的关心和支持。

食品药品监管总局

2017年7月17日