案例分享：6岁脑瘫患儿获改善！4次脐带间充质干细胞输入让患者摆脱轮椅

间充质干细胞治疗脑瘫的作用机制

研究表明，间充质干细胞具有治疗脑瘫的潜力。

间充质干细胞具有自我更新的能力，可分化成各种间充质组织。

间充质干细胞可能通过神经保护和神经再生对大脑的认知功能产生积极影响。

当前已有研究表明间充质干细胞可以发挥神经保护作用，并促进脑部疾病（如中风、中枢神经系统疾病动物模型中的帕金森病）中的神经元再生。这使得间充质干细胞成为脑瘫的潜在疗法。

在这则案例中，患儿一共接受了4次同种异体间充质干细胞治疗，每次剂量为1×10^6/kg，给药方式为鞘内和静脉给药。以下为给药时间、剂量。

治疗前以及首次治疗6个月时检测患者的FIM（功能独立测量）、GMFCS（粗大运动功能分类系统88）、Tardieu量表、TCMS（躯干控制测量量表）、MACS（手动能力分类量表）、CFS（通信功能分类系统），患者在接受治疗后并接受强化康复，一共随访18个月。

相比于治疗前，首次脐带间充质干细胞治疗后6个月后患者的多项功能出现改善，其中，患儿粗大运动功能得到了一定的提高，可以摆脱轮椅，采用助行器行走；

上肢可以进行一些简单的操作，虽然速度还有待提高；坐姿平衡及运动控制得到较大程度的改善。

整体量表评估总分从原来的5/58升高至31/58，表明间充质干细胞治疗的有效性。

不过这一案例中，脐带间充质干细胞治疗并无法改善患者的肌肉痉挛情况。

在随访18个月期间，患者除了在使用后第1天坐起来时腰部有轻微疼痛外，没有观察到任何不良反应，肯定了脐带间充质干细胞治疗的安全性。

小结

这个案例表明间充质干细胞对于脑瘫存在着一定的治疗作用，可以显著改善患者的认知技能、躯干控制和手部操控能力，此外，其安全性也值得肯定。之前也已有案例报道了间充质干细胞治疗脑瘫所取得的疗效，表明间充质干细胞是一种新的、有前途的治疗选择。不过，因为这只是个例，后续还需要开展随机对照和长期研究来探索间充质干细胞治疗脑瘫的优势和局限性。期待间充质干细胞给更多的患者带去福音！

参考文献：

[1] Okur, Sibel Çağlar et al. “The Effect of Umbilical Cord-derived Mesenchymal Stem Cell Transplantation in a Patient with Cerebral Palsy: A Case Report.” International journal of stem cells vol. 11,1 (2018): 141-147. doi:10.15283/ijsc17077