4岁自闭症患儿接受干细胞治疗，医生表示或可帮助大脑发育

据《GMAnews》新闻报道，菲律宾一名四岁的自闭症女童，在其父母的陪同下成功接受了干细胞注射，并且在社交媒体上记录下了治疗与恢复的全过程。医生指出，“她正处于适宜的年龄，因为她的大脑仍在发育中。注射的干细胞将进入大脑，并很好的建立她大脑中目前缺乏的神经连接。”，从而对自闭症进行治疗与改善。本文通过文献案例来帮助大家认识干细胞治疗自闭症及其在临床疗效。

自闭症，又称孤独症或孤独性障碍等，是广泛性发育障碍的代表性疾病。根据美国疾病控制中心的数据，每1000名8岁以上的儿童中就有18多名患有自闭症[2]，患病比例相当惊人。

自闭症病的发病特征包括较少与外界社会沟通和互动、同时可能伴有语言发育障碍、智力障碍、注意缺陷多动障碍、癫痫等，存在兴趣狭隘和刻板重复的行为方式，这些都可能会严重影响到孩子的正常社交与成长发展。

自闭症谱系障碍（ASD）病理基础和免疫系统失调、脑灌注不足、脑部炎症这三者密切相关。2007年首次提出干细胞在理论上可以治疗自闭症[5]。

研究人员表示，输注的干细胞主要可以通过两种机制调节异常的免疫系统：

1、细胞间接触激活机制。通过该机制移植的干细胞将促炎巨噬细胞转变为抗炎巨噬细胞；

2、旁分泌分泌活性。通过这些机制，干细胞可以同时平衡免疫系统畸变，激活受损组织内的内源性恢复机制，有助于功能缺陷的恢复。

除此之外，研究人员表示，间充质干细胞还具有迁移到损伤部位的能力，并在一定程度上改善和修复神经系统的结构，从而改善自闭症谱系障碍受损的大脑功能。

目前，在干细胞疗法干预儿童自闭症的领域上，已经有了许多令人振奋的临床案例。

发布在《Stem Cells Translational Medicine》的一篇临床案例中，30名符合自闭症标准,而且儿童自闭症评分表（CARS）得分>37的患儿进行了干细胞治疗。研究人员对他们进行了麻醉，穿刺、采集并分离出了干细胞，然后再次注入回他们的身体内，没有与移植相关的严重不良事件。

第一次移植后，这些参与临床的患者儿童自闭症谱系障碍（ASD）的严重程度显著降低，CARS评分（评分越高代表自闭症谱系障碍的严重程度越高）中位数从50降至46.5，适应能力增加。

图源参考文献[3]

在移植后18个月内，这些患儿的社交沟通、语言和日常技能显著提高。相反，重复行为和多动性显著减少。观察到社会沟通、眼神交流、语言、行为和日常技能的积极变化，学习能力也显著提高，特别是在18个月后。此外，患有多动障碍的儿童的比率下降了50%，不需要外界帮助就能正常上学的儿童人数增加了。

针对不同年龄段患儿进行的研究，已经积累了越来越多的案例。

在《ASIA-PACIFIC PSYCHIATRY》上发表的另外一篇临床案例中[4]，在经过患者或亲人的知情同意后，研究人员将32名5-15岁的自闭症患者，随机分配到干预组(N=14，平均年龄10.36±2.53岁)和对照组(N=18，平均年龄8.83±1.54 岁)，男性27例，女性5例。

干预组在1个月内接受了2次自体干细胞注射，并分别在干预后6个月和12个月时，使用儿童自闭症评定量表(CARS)、Gilliam自闭症评定量表第二版(GARS-II)和临床总体印象 (CGI)对患者进行评估。

结果表明，无论是第6个月还是第12个月，干预组与对照组相比，干预组CARS总分下降更为明显症状临床改善程度明显也较高[4]。

目前为止，已经有许多的临床试验证明了其治疗自闭症的有效性。相信随着干细胞疗法的不断发展，该技术能早日造福于越来越多的自闭症患者。

小结

在医学不断发展的今天，临床上依然有很多疑难杂症等待着被攻克。诸如自闭症这类病因及其复杂并且尚未完全阐明的疾病，在干细胞技术的帮助下，临床治疗紧闭的大门渐渐被打开。干细胞已经被应用至越来越多的疾病治疗研究中。随着干细胞疗法取得进展，未来更多的疾病患者会得到更好的治疗。相信干细胞在提高治愈率上为自闭症患儿带来更多的希望。

参考文献：

[1]https://www.gmanetwork.com/news/lifestyle/healthandwellness/875332/aubrey-miles-troy-montero-s-daughter-rocket-gets-stem-cell-therapy-for-autism/story/

[2]https://medicalxpress.com/news/2020-09-adding-stem-cells-intervention-significantly.html#google_vignette

[3]https://academic.oup.com/stcltm/article/10/1/14/6403990

[4]Intrathecal autologous bone marrow stem cell therapy in children with autism: A randomized controlled trial. 

 [5]Ichim TE, Solano F, Glenn E, Morales F, Smith L, Zabrecky G,Riordan NH. Stem cell therapy for autism. J Transl Med 2007;5:30.