国际新闻：印度法院允许使用干细胞治疗自闭症

根据印度媒体报道，两名患有自闭症谱系障碍 (ASD) 的儿童得到了印度新德里高等法院的许可，允许使用接受干细胞疗法来治疗他们的自闭症病情。那么干细胞治疗自闭症的原理是什么？临床治疗效果如何？这篇文章通过发表的文献为大家解答。

9月5日，据印度刊物《the Indian express》报道称，两名患有自闭症谱系障碍 (ASD) 的儿童得到了印度新德里高等法院的许可，允许使用接受干细胞疗法来治疗他们的自闭症病情。

负责裁定的首席法官表示：“这两个患者如果停止目前正在进行的治疗，也不会对病情发展产生任何成效，因此允许他们继续接受干细胞的治疗。

那么，干细胞到底能否治疗自闭症呢？治疗现状进展如何？

自闭症，又称孤独症，是广泛性发育障碍的代表性疾病，是一种遗传与环境的多种病因综合作用于中枢神经系统所致的精神障碍。该病起病于婴幼儿期，主要表现为不同程度的社会交往障碍，语言发育障碍，兴趣狭窄和行为方式刻板三组症状，多数患者伴有智力发育障碍，预后较差。

目前，自闭症病因尚未完全阐明，但研究发现，自闭症患者通常表现为免疫系统失衡和促炎细胞因子表达升高，CD3+、CD4+ 、CD8+ T 细胞以及自然杀伤( NK) 细胞比例失衡，单核细胞和巨噬细胞过量表达炎性介质IL-1β等[1]。

研究人员表示，植入的干细胞主要可以通过两种机制调节异常的免疫系统：

（1）细胞间接触激活机制，通过该机制移植的干细胞将促炎巨噬细胞转变为抗炎巨噬细胞；

 (2) 旁分泌分泌活性。通过这些机制，干细胞可以同时平衡免疫系统畸变，同时激活受损组织内的内源性恢复机制，有助于功能缺陷的恢复。

除此之外，研究人员表示，间充质干细胞还具有迁移到损伤部位的能力，并在一定程度上改善和修复神经系统的结构，从而改善自闭症谱系障碍受损的大脑功能。

在多个临床案例中，经过干细胞治疗后，自闭症患者显示在多方面功能均得到了改善，这无疑展现出了干细胞巨大的治疗潜力。

来自《Stem Cells Translational Medicine》期刊报道了一项自闭症的开放标签临床试验，在该项研究中，研究人员采用自体干细胞进行治疗[2]。

研究人员选择了30名年龄在3至7岁之间的儿童，他们被确认患有自闭症，其CARS评分（评定ASD的水平）被列为“严重”类别。患者们一共接受了两次移植，间隔6个月。

图源文献[2]  自闭症患者社交，语言和日常技能移植后均得到改善

试验结束后，研究人员对患者如社交交流、眼神接触、表达情感等多方面员进行测试，都产生了较大的好转。研究人员表示：“ 在经过干细胞移植后的18个月内，自闭症受试者的社交，语言和日常技能有了显著改善。相反，重复行为和多动症明显减少。”

不仅如此，在《ASIA-PACIFIC PSYCHIATRY》国际期刊上，也曾报道过一篇关于干细胞治疗儿童自闭症的一项临床试验，实验结果体现出了干细胞良好的治疗潜力[3]。

在经患者及家人知情同意后，研究人员将共32名自闭症患者（包括男性27例，女性5例），随机分配到干预组和对照组。干预组在1个月内接受2次自体间充质干细胞鞘内注射，（第一次，注射0.5-1 × 10^8自体间充质干细胞；1个月后，再次注射0.3-0.5×10^8自体间充质干细胞）。

同时。两组均接受了自闭症康复治疗，包括感觉运动增强、听觉训练、职业治疗、言语治疗、音乐治疗和锻炼。此外，所有患者均接受利培酮治疗。

在基线以及干预后6个月和12个月时，研究人员使用儿童自闭症评定量表(CARS)、Gilliam自闭症评定量表第二版(GARS-II)和临床总体印象 (CGI)对患者进行评估发现，在干预后 12个月，两组之间存在显著差异(P =0 .049)。在第12个月时，干预组的CGI疾病严重程度评分与基线的平均差异显着更高(P =0 .004)，这表明干预组的症状临床改善程度更高。

小结

目前，自闭症的传统治疗仍以药物和行为疗法等为主，治疗效果比较有限。干细胞作为一种自闭症治疗的新型前沿疗法，已经有越来越多的临床试验证明了其治疗自闭症的有效性，但仍需要更大规模的临床试验验证其长期安全性和有效性。随着临床研究的进一步开展，相信干细胞技术能造福更多的自闭症家庭！

参考文献：

[1]

Siniscalco D, Bradstreet JJ, Sych N, Antonucci N. Perspectives on the use of stem cells for autism treatment. Stem Cells Int. 2013;2013:262438.

[2]Outcomes of bone marrow mononuclear cell transplantation combined with interventional education for autism spectrum disorder

[3]Intrathecal autologous bone marrow stem cell therapy in children with autism: A randomized controlled trial