故事分享| 第一个被干细胞“治愈”的糖尿病病人，他说这就像个奇迹

作为第一个因干细胞而治愈1型糖尿病的人，Brian Shelton感动的哭了[1]。

他检查了自己的血糖，和前妻一起吃了一顿饭，又检查了血糖，然后感动的哭了。

检查结果显示，他的胰岛素水平非常好，迫使他从邮政部门提前退休的1型糖尿病，终于不复存在了。

治疗Shelton糖尿病的方法是注入干细胞，这些干细胞转化为身体产生胰岛素所需的细胞类型——这些细胞在Shelton一生中从未起过作用。而现在，干细胞帮助他解决了这个问题。

“这是一种全新的生活，”Shelton告诉《纽约时报》的记者Kolata。“这就像一个奇迹。”

据《今日美国》报道，就在Shelton接受治疗的前一年，他出现了五次严重的低血糖发作，可能危及生命。

现在，Shelton的奇迹般结果让业内人士谨慎乐观地认为，基于干细胞的手术可能治愈了他的糖尿病。

糖尿病有两种，都导致相同的问题：身体无法将血糖保持在正常的水平。在最常见的2型糖尿病的情况下，身体不能正确利用胰岛素。

而在1型糖尿病的情况下，就像Shelton一样，身体完全失去了可以产生胰岛素的细胞。产生胰岛素的细胞存在于胰腺中，而1型糖尿病人的这类型细胞似乎被病人本身的免疫系统将其清除了。

如果患者不注射胰岛素，1型糖尿病可能在短时间内致命，并可能导致截肢、肾移植和失明等严重的并发症。

人工胰岛素是标准的治疗方法，但它非常昂贵，而目前已被批准用于儿童糖尿病治疗的人工胰腺，可以使控制病情变得更容易，但并不能治愈糖尿病。

还有一种已知的1型糖尿病治疗方法：移植捐赠者的胰腺或整个胰腺移植胰岛细胞。但由于没有足够健康的捐赠胰腺，目前这一治疗方法还无法实现。

这就是为什么Shelton的干细胞研究结果让研究人员乐观但谨慎的原因。

“这是一个了不起的结果，”加州大学洛杉矶分校糖尿病专家Peter Butler告诉Kolata，他没有参与这项试验。“能够通过将缺失的细胞还给糖尿病患者来逆转糖尿病，这与100年前胰岛素首次问世时的奇迹相当。”

为了开发这种治疗方法，研究人员必须先了解身体中如何生长胰腺的逆向工程。

Shelton接受的干细胞治疗，正是生物学家Doug Melton几十年工作的结果，他在孩子患上1型糖尿病后开始研究治疗方法。

Melton将胚胎干细胞视为一种潜在的糖尿病治疗方法。干细胞有能力成为任何类型的细胞，包括胰岛细胞。但是，诱导它们成为功能性胰岛素产生细胞需要几十年的反复试验。

Melton的小团队必须弄清楚哪些化学信号以什么顺序产生胰岛细胞，从本质上讲，他们首先需要弄清楚身体如何生长胰腺，对此进行逆向工程。

图片来自文献[3]

2014年，他们取得了突破：他们的干细胞衍生的胰岛细胞开始产生胰岛素，他们在啮齿类动物身上治疗糖尿病。

在他的公司被Vertex制药收购后，便开始了人体试验。

Shelton是第一号病人。

Shelton被注入了这些细胞，这些细胞很快就开始产生胰岛素并调节血糖，治愈了他的糖尿病。虽然结果令人兴奋，但到目前为止只有一名患者被治愈。

但是，就像器官移植一样，胚胎干细胞的输注意味着Shelton需要服用免疫系统抑制药物，以确保他的身体不会攻击外来细胞。Shelton告诉Kolata，到目前为止，免疫抑制方案没有给他带来任何问题。

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Vertex制药的执行副总裁Bastiano Sanna表示，Vertex制药还希望“未来使用我们封装的胰岛细胞进行研究，这些细胞有可能在不需要免疫抑制的情况下使用”。

类似的技术在加拿大的成功应用也表明了糖尿病彻底治愈的时代可能很快就会到来。

Shelton参与的这项研究正在进行中，历时五年，招募了17名患者。根据他们的研究清单，Vertex预计要到2028年才能完成这项研究。

专家告诉Kolata，他们希望看到迄今为止尚未经过同行评审和发表的试验结果。只有进一步的研究才能查明是否可能出现不良事件，或者治疗是否是暂时的。

不仅仅如此，据GEN报道，Shelton的消息发布之际，不列颠哥伦比亚大学的一个团队也宣布了类似的有希望的结果。

加拿大的这项研究发表在《细胞》杂志的《干细胞》上，患者使用了一种不同类型的干细胞。该研究的主要作者、UBC教授Timothy Kieffer说：“我们的发现证明了这种基于干细胞的治疗方法的巨大潜力。通过进一步的研究，这种治疗方法有一天可以消除对胰岛素注射的依赖，并改变1型糖尿病的传统治疗。”

图片来自文献[3]

虽然患者没有产生足够的胰岛素来满足他们对胰岛素的需求，但长达一年的随访期发现，他们的胰岛素需求减少了20%，同时，他们在最佳血糖窗口的时间增加了13%。

因此，类似技术在Shelton身上的成功，表明了糖尿病的彻底治愈时代可能很快就会到来。