两会关注干细胞！究竟潜力有多大？解析间充质干细胞疗法的临床进展

在今年两会期间，干细胞再度受到关注。

全国政协委员刘云表示，今年她的提案主要围绕干细胞生物疗法，尤其是关注干细胞的未来产业发展。

全国政协委员刘雅煌建议支持深合区符合一定条件和要求的特许经营医疗机构开展免疫细胞、干细胞临床研究等前沿医疗技术研究和应用。

间充质干细胞（MSC）是在临床上较常使用的主要干细胞种类之一，是一种人体内具有再生特性和在受伤后促进修复组织的干细胞，自1995年，希拉德·拉扎勒斯首次使用MSC进行细胞治疗起，间充质干细胞疗法便成为了世界上最伟大的临床实验方法之一，也一直被认为在各种疾病的治疗上具有着非常大的医学应用潜力。

今天我们通过回顾了过去六年中公布的间充质干细胞临床试验成果来了解干细胞的潜力究竟有多大。

间充质间质细胞疗法应用的疾病 图源文献1

根据国际顶尖医学期刊《Stem Cell Reviews and Reports》发布的综述[1]，在已发表的416项试验中，间充质干细胞已经被证明在治疗癌症、眼部疾病、心血管疾病及大脑和神经系统疾病等方面均有效果。

所以，为什么间充质干细胞疗法在这么多种疾病的治疗研究中都能有一席之地？它到底神奇在哪里？

1、首先，间充质干细胞来源广泛，包括骨髓、脂肪、脐带、胎盘以及牙髓等组织，因此可以看出来它在我们的身体中不仅分布广泛，含量也非常丰富。所以当我们的机体某处受到损伤时，受损部位附近的MSC能够及时而有效地关注到受损组织，并通过分泌细胞因子和生长因子积极参与组织修复，这些细胞因子和生长因子可以恢复组织稳态，减少局部炎症，并分化为受伤组织中的一种或多种细胞。

2其次，MSC通过释放如mRNA、蛋白质和微RNA等物质，可以在组织再生过程中减少炎症并增加细胞增殖。

3、不止如此，MSC通过与先天免疫系统相互作用表现出免疫调节特性，表现出促炎和抗炎活性。

通俗的来讲，间充质干细胞就像我们身体里的一位勤恳的“医生”，不仅能及时关注到哪里受伤，必要的时候还可以分化为受损组织的一部分，帮助修复受损部位。甚至更能充当“保卫者”，防止受损的地方发炎。

间充质干细胞的众多功能 图源文献1

以上这些独特的特性使MSC成为治疗各种先天性和后天性疾病的理想选择。

那么MSC在各种疾病的临床治疗中究竟表现如何呢？

下面我们来举一些常见的疾病治疗的临床研究案例。

1、心血管疾病

据世界卫生组织称，心血管疾病是一组心脏和血管疾病，包括高血压、冠心病、外周血管疾病和心肌梗塞。心血管疾病是死亡和残疾的主要原因之一。心肌梗死后，心肌细胞死亡，其功能逐渐丧失，从而导致心力衰竭，除了药物治疗和心脏移植，在过去十年中，MSC的使用已成为心脏病的令人鼓舞的细胞疗法。

在美国国立卫生研究院的一项研究中[1]，37名心肌病（AIC）癌症患者通过心内膜注射来自骨髓的MSC，从而进行治疗。结果是乐观的，基本证明了MSC细胞疗法对缺血性和非缺血性心肌病患者的左室功能恢复、受损心肌的修复有益。

2、肌肉、骨骼和软骨疾病

MSC具有分化为骨细胞、软骨细胞、脂肪细胞、肌肉细胞和其他间充质组织的能力。这也使它们成为治疗骨骼和软骨疾病的理想选择。骨关节炎是最常见的膝关节炎形式，主要发生在50岁以上的人身上，尽管它可能也存在于年轻人中。在膝关节骨关节炎中，软骨关节缓慢、渐进的侵蚀，导致骨摩擦并促进疼痛的骨刺。由于这些原因，在骨骼和软骨疾病领域中，MSC临床研究中最多的疾病是膝关节骨关节炎。

JOINTSTEM的实验，在12名患者中关节内注射了MSC，结果与其他12名接受生理盐水溶液的患者（对照组）进行比较。据作者称，注射MSC可以促进患者骨骼功能的恢复，而且减轻了疼痛，没有副作用[2]。

注射MSC可以促进软骨生长恢复 图源文献2

3、大脑与神经疾病

基于MSC的疗法也是一种有前途的新疗法，可以治疗几种大脑和神经系统疾病。

Petrou等人在他们的研究中描述了自体MSC移植对多发性硬化症患者的健康影响。他们评估了MSC给药的最佳程序、其安全性和临床疗效。在2015年至2018年期间，共登记了48名采用MSC细胞疗法治疗活动性和进行性多发性硬化症的患者[1]。患者被随机分为3组：鞘内注射、静脉注射和假注射。实验结果表明，六个月后，注射接受了 MSC的患者，不仅对于间充质干细胞治疗耐受性良好，并被证明对多发性硬化症产生了短期的有益影响。

小结：
间充质干细胞疗法虽然自第一次应用起就被寄予了厚望，但在广泛应用之前，其临床应用效果仍然需要更多的实验数据支持。而近年来，随着新试验的数量呈指数级增长，这些研究结果逐渐让我们看到了间充质干细胞在临床应用上的无限潜力，期待它还能给我们带来更多的惊喜！

参考文献：

1、Clinical Trials Based on Mesenchymal Stromal Cells are Exponentially Increasing: Where are We in Recent Years?；https://link.springer.com/article/10.1007/s12015-021-10231-w

2、Intra-Articular Injection of Autologous Adipose Tissue-Derived Mesenchymal Stem Cells for the Treatment of Knee Osteoarthritis: A Phase IIb, Randomized, Placebo-Controlled Clinical Trial；https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/30835956/