CBC纪录片：间充质干细胞让糖尿病患者的身体重新生产胰岛素

近日，CBC NEWS报道，温哥华地区放映了一部新纪录片[1]，主题与“干细胞治疗糖尿病前景十分光明”有关。

纪录片导演历经十多年时间，记录了一项采用间充质干细胞治疗I型糖尿病的国际临床试验参与者的生活情况，希望它能让公众更好地了解糖尿病以及糖尿病患者。

这项临床实验共纳入15名患者，采用了干细胞治疗的方法——将实验室培养的干细胞植入患者体中。英国萨里郡的Lana Mihell在26岁时被诊断出患有1型糖尿病。“当时我不知道我的身体发生了什么，”她在一次采访中说。“我就知道出事了。”2020年，在被确诊近25年后，米海尔参加了ViaCyte发起的一项干细胞临床试验，由此她成为了纪录片中15名患者中的一员。研究人员表示，试验的第一阶段显示出了有希望的结果，接受间充质干细胞治疗的I型糖尿病患者已经可以自身产生胰岛素。这个好消息让患者看到了希望。

Lana Mihell

该研究观察了一种名为c肽的氨基酸链的水平，c肽是人体自然形成胰岛素的副产物。向体内注射胰岛素并不会产生c肽，但研究人员发现，在患者接受干细胞治疗后，c肽水平上升，表明他们的身体再次产生了胰岛素。

这项试验的联合主任Lisa Hepner在21岁时被诊断出患有1型糖尿病。她说：我想记录对治疗方法的探索，也想展示糖尿病对人们身心健康造成的损害。“你看着我，我可能看起来很健康——但（因为糖尿病）我的器官正在退化。”虽然胰岛素注射已经有100年的历史，治疗糖尿病的技术已经发展了很长一段时间，但Hepner表示，这仍然不是一门精确的科学。

目前，研究团队正在向前迈进，他们认为，这项干细胞的研究是开发1型糖尿病潜在功能性疗法的重要一步。“希望在未来几年内，有人可以使用创新疗法，在生活中不用每天注射胰岛素，也不用服用免疫抑制药物。”

根据国际糖尿病联盟数据统计,截至2019年全球糖尿病患者超4.63亿,预计2045年将增至7亿。I型糖尿病是一种慢性自身免疫疾病，是由于基因缺陷，胰腺β细胞被破坏，患者无法自主产生足够的胰岛素，从而出现高血糖现象。I型糖尿病以年轻患者居多，容易发生酮症酸中毒，眼底视网膜病变、肾脏病变和神经病变等并发症，病情进展快，患者预后一般。

目前针对1型糖尿病的治疗方式较为有限，主要是胰岛素替代疗法，一些免疫治疗在短期控制血糖方面也有一定的效果，但截至目前，仍然是没有治愈I型糖尿病的方法。

间充质干细胞(MSCs)具有强大的增殖能力以及分化能力，是一种非常有前景的新型I型糖尿病治疗方法，目前在clinicaltrials.gov网站搜索干细胞治疗I型糖尿病，发现相关临床研究已有72项，且已经有一些临床研究数据发表。

2021年2月，美国FDA批准了干细胞治疗1型糖尿病新药（VX-880）的临床试验申请。2021年10月，美国制药公司Vertex公布了VX-880的1/2期临床试验中的首例1型糖尿病患者数据[2]。这名患者在接受治疗后第90天时，胰岛功能逐渐恢复，每天注射的胰岛素总量减少91%。在接受治疗第270天，随访发现该患者自身产生的胰岛素已经完全足够，不需要依赖外源性胰岛素注射来控制血糖水平，糖化血红蛋白（HbA1c）已下降至5.2%。

最近发表的一篇综述[3]系统评估了间充质干细胞和造血干细胞移植治疗I型糖尿病的安全性和有效性。通过一定的筛选最终纳入35项相关研究，共有50名患者接受间充质干细胞治疗，其中5名患者获得良好疗效，达到一段时间不需要注射胰岛素的效果，23名患者接受治疗后，每日注射的胰岛素总量（TDD）降低，且所有接受治疗的患者中均未观察到不良反应。总体而言，间充质干细胞治疗I型糖尿病是有效的。

除此之外，2022年6月国外学者发表了间充质干细胞治疗I型糖尿病的I/II期临床研究数据[4]，这项研究共筛查了212名患者，最终纳入21名患者，随访1年，发现间充质干细胞注射改善了患者糖化血红蛋白（HbA1c）和C肽水平，将血清细胞因子模式从促炎转变为抗炎，增加了外周血中调节性T细胞的数量，并改善了患者的生活质量。此外证明了间充质干细胞治疗是安全的，并显着减少了低血糖发作的次数。

以上种种例子只是已经发布的数据的一部分，毫无疑问，这些结果的发布无疑是振奋人心的，表明干细胞疗法或将成为治愈I型糖尿病的潜在希望，有望让I型糖尿病患者摆脱胰岛素，达到“治愈”状态!