全球首例胎盘干细胞治疗脊柱裂婴儿出生！出生前治愈疾病成为可能

近日，多家外媒[1]报道了加州大学戴维斯分校研究团队有关在出生前利用胎盘干细胞治疗脊柱裂胎儿临床试验的最新研究进展。

（1）治愈在出生前——记世界首例宫内脊柱裂干细胞治疗

（2）全球首例！FDA批准干细胞治疗脊柱裂的人体临床试验

去年初，该研究在获得FDA批准后正式启动。通过手术，外科医生将在未出生脊柱裂胎儿脊髓上直接放置一个由胎盘间充质干细胞组成的贴片，希望通过干细胞分化为相应组织细胞填补缺损。

这项早期临床试验旨在研究35名脊柱裂胎儿接受干细胞治疗的安全性与有效性，研究小组将在胎儿出生后进行密切监测，直到他们6岁。目前，已经有3名胎儿接受了这种独特的治疗，值得兴奋的是，已经有1名胎儿已经出生，生后活动能力明显改善。

图片来自文献[1]

脊柱裂是一种常见的先天缺陷，是胚胎发育过程中，由于神经管不完全闭合，导致脊椎缺损，对胎儿出生后的活动能力等造成严重影响。据报道，美国每年有约1500-2000名婴儿受此影响，然而，目前尚无有效治疗手段。近年来，干细胞疗法成为再生医学领域的热门话题，许多研究人员也在尝试能否利用干细胞来修复脊柱缺损。

加州大学戴维斯分校健康中心教授兼外科主任、该项目首席研究员Diana Farmer 便是其中一员，25年来，她一直在研究治疗脊柱裂的方法，并开创了在宫内利用胎盘间充质干细胞修复脊柱裂的新技术，在目前初步的临床试验中已展现出巨大潜力。正如她所说：“我希望这项试验能够提高许多脊柱裂患者的生活质量。我们很荣幸能成为历史的一部分。”

胎盘干细胞作为干细胞的重要组成部分，凭借其来源广，不涉及伦理问题，免疫原性低，活性高等优势，在众多疾病治疗中均占有一席之地，先天性疾病便是其中的一大部分，研究发现，胎盘干细胞有望成为十分有前途的先天性缺陷治疗剂。

先天性心脏病是一类主要的出生缺陷疾病，既往研究[2]证实，从胎盘分离出的干细胞能够在心肌细胞分化诱导液的处理下，上调心肌细胞标志性蛋白的表达，能够分化成心肌细胞。

图片来自文献[4]

目前，胎盘干细胞在治疗先天性心脏病方面的应用主要是将其与工程性心脏贴片技术相结合，制成细胞贴片。

去年，美国密歇根大学健康中心莫特儿童医院宣布开展干细胞治疗单心室心脏病婴儿的研究[3]，这是一项多中心的研究，重点是关注患有左心发育不良综合征的儿童。受试者被随机选入干细胞组或对照组。干细胞治疗组接受自体干细胞注射，对照组接受常规手术治疗，最后比较接受干细胞治疗和不接受干细胞治疗的患者的结果。目前，该研究正在进行中，有待最终结果的揭露。

据悉，全世界每年约有3200万生长受限的新生儿出生，这些新生儿多因无法从胎盘中获得足够的营养和氧气而导致在子宫内无法正常生长。从轻度学习和行为障碍、智力低下到脑瘫，高达50％的新生儿有着长期问题。

近期发表于《Nature Regenerative Medicin》的研究[5]利用胎盘干细胞对因宫内缺氧缺血导致的脑损伤进行治疗，在动物模型中取得满意结果，研究结果发现，胎盘干细胞不仅减少了脑内炎症反应，而且更重要的是，它能修复受损的大脑血管并维持血脑屏障完整性，从而维持神经血管单元的完整性。

图片来自文献[5]

先天性代谢疾病是一种遗传性疾病，由于基因缺陷导致相应代谢酶缺乏或结构异常，从而导致代谢产物在体内堆积，从而引发疾病。肝脏号称人体得“解毒工厂”，众多先天性代谢疾病均与肝脏功能受损有关，因此促进肝细胞再生与功能恢复成为治疗先天性代谢疾病得一大方向，许多研究人员利用干细胞可分化成肝细胞的特性来治疗先天性代谢性疾病，在这其中，胎盘间充质干细胞凭借即使扩增1亿倍仍能保持其多向分化能力而脱颖而出，成为治疗先天性代谢疾病的潜在有效制剂。

每位父母都想哺育一个健康的宝宝，然而，由于遗传及环境等诸多因素的影响，有一些宝宝罹患了某些出生缺陷，给个人，家庭及社会造成严重负担。目前对于出生缺陷的治疗手段有限，无法从根本上解决问题。随着干细胞技术的不断开展，越来越多的先天性缺陷治疗中看到了干细胞的身影，目前的初步结果彰显了其安全性与有效性，未来还需要更为深入的研究进行验证。相信随着医学技术的不断发展，干细胞治疗定能为宝宝健康保驾护航！

参考文献：

[1] https://www.webmd.com/children/news/20221010/stem-cell-treatment-helps-babies-spina-bifida.

[2] Roberts EG, Piekarski BL, Huang K, Emani S, Wong JY, Emani SM. Evaluation of Placental Mesenchymal Stem Cell Sheets for Myocardial Repair and Regeneration. Tissue Eng Part A. 2019;25(11-12):867-877.

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/30122114/

[3] https://labblog.uofmhealth.org/health-tech/trial-to-use-stem-cells-baby-hearts

[4] Li Q, Wang J, Wu Q, Cao N, Yang HT. Perspective on human pluripotent stem cell-derived cardiomyocytes in heart disease modeling and repair. Stem Cells Transl Med. 2020;9(10):1121-1128.

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32725800/

[5] Chand KK, Patel J, Bjorkman ST, et al. Combination of human endothelial colony-forming cells and mesenchymal stromal cells exert neuroprotective effects in the growth-restricted newborn. NPJ Regen Med. 2021;6(1):75. Published 2021 Nov 18.

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34795316/

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