全球首个上市肢体缺血干细胞药物：具有长期疗效及安全效果

2020年8月，印度批准了干细胞药物Stempeucel上市，适应症是严重肢体缺血，这是印度第一款被批准用在商业化的同种异体细胞治疗产品，也是全球第一个被批准用来治疗严重肢体缺血的干细胞产品。那么，这款已经上市的干细胞新药的疗效和安全性如何呢？

日前，《干细胞转化医学》杂志（STEM CELLS TRANSLATIONAL MEDICINE）发表了关于Stempeucel的IV期临床研究[1]。该临床试验纳入了50例伯格氏病引起的严重肢体缺血患者，经过了12个月的随访，最终证实了这款干细胞药物对于患者所起的长期疗效以及安全效果，是一种效果十分显著的干细胞疗法！

Stempeucel是一种干细胞产品，是从健康成人自愿捐献者的骨髓中分离出来的同种异体间充质干细胞。该产品主要是用来治疗伯格氏病或动脉粥样硬化性外周动脉疾病而导致的严重肢体缺血（CLI）。这种疾病在全世界都有观察到，印度约有 40 万人[2]。

当患者发展到严重肢体缺血时，其下肢动脉会被阻塞，下肢出现供血不足的表现，会感到脚或脚趾有剧烈的疼痛，甚至下肢形成伤口，且发生进一步恶化等。此时若不及时治疗，随着下肢缺血时间的延长，可能会发生坏死，因此，这种疾病在晚期很大可能需要截去受影响的肢体。

而这款干细胞产品通过在小腿肌肉区域和溃疡部位周围进行肌肉注射，可以减轻炎症、刺激侧支血管生长、修复受损肌肉，从而从根源入手，达到治愈溃疡、治愈疾病的目的。

当新上市一款治疗产品时，很显然，大多数人都关心其有效性以及安全性如何，而Stempeucel不负众望，展示了其本领。在新发表的临床数据中，干细胞新药Stempeucel在缓解疼痛、促进溃疡愈合以及安全性方面得到了证实。

图片来自文献[1]

休息疼痛评分：在研究期间，所有患者静息疼痛评分显示出持续性的下降，治疗平均评分为7.8±1.31(0为无疼痛，10为最严重疼痛)，治疗6个月后，其平均评分为2.2±2.24，12个月时则为1.4 ± 2.36。总体来说，随访发现患者静息疼痛评分下降幅度较大，表明该产品对于患者缺血性疼痛有着非常好的缓解作用。

图片来自文献[1]

溃疡愈合情况：50位患者中一共有59处溃疡，随访1个月的时候，一共有13处溃疡完全愈合，6个月时再次随访，发现一共有40处溃疡发生愈合，12个月时则有43处溃疡发生了愈合。在6个月随访的时候，可以发现此产品治愈患者溃疡的效果是值得肯定的。更加重要的是，在12个月的随访期间，患者未观察到新的溃疡。

此外，研究还评估了患者踝关节收缩压以及踝臂压力指数（正常值≥1.0），结果发现两个指标均呈现上升趋势，逐渐趋向正常值，表明患者踝部血液供应情况正朝着好的方向发展。

图片来自文献[1]

综上表明，干细胞新药Stempeucel治疗所取得的疗效是很显著的，而且治疗持续效果也是值得肯定的。如前文所述，其不仅可以减轻患者疼痛，还可以促进溃疡愈合，使得患者踝关节往好的方向发展。

安全性评估：随访期间，共有20位患者发生了36次不良事件，其中大多数严重程度被评估为轻度至中度并得到解决。重要的是，随访期间所发生的不良事件均被认为与研究药物无关。除此之外，没有患者在生命体征方面出现任何临床上显着的异常。这表明Stempeucel产品的安全性是很值得肯定的！

小结：这些数据让我们见识到了干细胞新药Stempeucel所取得的治疗效果以及安全性能。当前这款干细胞新药上市时间还较短，相信随着时间的发展，其临床疗效及安全性将会更加广泛地被见证与认可，最终帮助更加多的患者康复！

参考文献：

[1] Pawan Kumar Gupta, Santanu Dutta, Sanjay Kala, Muralikrishna Nekkanti, Sanjay C. Desai, Subhendu S. Mahapatra, Anita Dhar, Radhakrishnan Raju, Rajkumar M., Arunanshu Behera, Shivashankar P., N.S. Raviraja, Pachaiyappan Viswanathan, Mithun Chandrashekar, Charan Thej, Prasanth K.V., Jijy Abraham, Hema Boggarapu, K. Udaykumar, Phase IV Postmarketing Surveillance Study Shows Continued Efficacy and Safety of Stempeucel in Patients with Critical Limb Ischemia Due to Buerger's Disease, Stem Cells Translational Medicine, Volume 10, Issue 12, December 2021, Pages 1602–1613.

链接：https://academic.oup.com/stcltm/article/10/12/1602/6517750

[2] Gupta   PK , Krishna   M , Chullikana   A , et al. Administration of adult human bone marrow-derived, cultured, pooled, allogeneic mesenchymal stromal cells in critical limb ischemia due to Buerger's disease: phase II study report suggests clinical efficacy. Stem Cells Translational Medicine. 2017;6:689-699.

链接：https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/28297569/