有一天你坐在医生办公室等待疾病的测试结果,
医生进来后 说:“你患上了帕金森综合症”
这时候你心里一沉,一想到将来可能要面对“无法走路、没办法自己吃饭、行动颤颤巍巍,流着口水”的状态,你已经不知所措。
这时候医生跟你说“不要担心,我们有解决办法”
一周之后,医生将一种全新的神经元(干细胞分化而来)细胞移植到你的大脑中,你接受了一种私人订制的干细胞治疗,而这个神经元是取自你自己的细胞。
以上文字是来自霍华德休斯医学研究所国际研究员Nabiha Saklayen在一次TED演讲中的内容[1], 听起来好像挺不可思议的,但是现代医学科技的发展,这种个性化的医疗情景正在慢慢走进现实。
细胞治疗:私人订制的疾病治疗方式
啥是个性化治疗?简单来说就是“量体裁衣”,比如说你长得是胖是瘦,服装店就会给你提供合适尺码的衣服。个性化治疗也是如此,以个人基因信息为基础,再结合患者其他信息,为病人设计出最佳的治疗方案,来达到最大的治疗效果以及减少最少的副作用。而细胞治疗,也是一种极其个性化的新型治疗方式。
图源站酷
免疫细胞治疗:定制化的自体细胞治疗
免疫细胞治疗就是采集人体自身免疫细胞,经过体外培养或者经过修饰后培养,使其数量成千倍增长,并激发活力,再回输到体内,杀灭身体中的癌细胞和突变细胞。激活和增强机体的免疫能力,从而有效的控制癌细胞的转移和复发。
这是一种私人订制的治疗方式,使用的是患者自己的免疫细胞。近年来,随着科学的发展, 这些经过“设计”的免疫细胞,被应用到了血液癌、肝癌、肺癌等实体瘤的临床研究中,疗效非常显著,这种方法被认为是人类攻克癌症的里程碑进展。随着国内免疫细胞治疗陆续上市, “私人定制”的抗癌新时代正在到来。
CAR-T免疫细胞疗法
CAR-T免疫细胞疗法,简单来说就是从病人的身体里面提取T细胞,然后科学家通过“设计”T细胞,给它安装了一个具有“雷达”功能的“插件”-CAR,使其能够精准的识别癌细胞并杀死癌细胞,这就是近年来十分火热的CAR-T免疫疗法。
案例分享
2018年,英国四岁男孩奥斯卡不幸患上急性淋巴细胞白血病,在经过多次治疗之后,奥斯卡的病情依旧而得不到缓解,医生甚至告诉奥斯卡的父母,传统的治疗方式已经没有办法治疗奥斯卡了,医生建议他们可以寻找其他的治疗方式来救治孩子。
2019年奥斯卡的家人带着孩子远赴新加坡,在在新加坡国立大学医院接受了CAR-T免疫细胞的治疗,2020年1月,奥斯卡的父母迎来了好消息,在经过CAR-T免疫细胞的治疗后,奥斯卡的身体里面已经没有癌细胞了。
离开医院前,奥斯卡在新加坡国立大学医院进行血液免疫细胞采集。这些健康的免疫细胞将被冻存,作为奥斯卡后续治疗的备份资源。
幸运的是,奥斯卡没有复发,2020年4月份,他出院了 [2]。
NK免疫细胞疗法
近年来,以NK细胞为基础的癌症治疗领域呈指数级增长,目前已成为免疫治疗创新的主要领域。科学家参考CAR-T细胞的治疗原理给NK细胞也进行了类似的设计形成了“CAR-NK”细胞。科学研究发现,这种CAR-NK具有显著的优势。
案例分享
2020年安德森癌症中心发布了I/IIa期的试验结果,以CD19为靶点的围产组织来源的嵌合抗原受体自然杀伤(CAR-NK)细胞疗法,在大多数复发性/难治性非霍奇金淋巴瘤(NHL)患者和慢性淋巴细胞性白血病(CLL)的患者中显现出临床疗效,而且没有观察到重大毒性反应。
在参与这项研究的11名患者中,有8人(73%)对治疗有反应,其中7人达到了完全缓解。5名有反应的患者继续接受缓解后治疗,没有患者出现细胞因子释放综合征或神经毒性。在输注后1个月内对CD19 CAR-NK细胞疗法的反应明显,并且在输注后1年内证实了这些细胞的持久存在[3]。
干细胞治疗:再生医学领域的私人订制
干细胞在医学界称为“万用细胞”,具有自我复制能力的多潜能细胞。在一定条件下,它可以分化成多种功能细胞。身体哪个部位受损了,就有希望利用干细胞进行修复。
当身体发生严重外伤时,或者发生糖尿病、冠心病、老年痴呆、肝硬化等慢性病时, 这时就可以补充干细胞进行治疗。干细胞除了分化为特定功能的细胞,还可以分泌细胞因子、微囊泡等等具有生物活性物质,对受损组织的修复起到重要的作用。
案例分享
案例分享: 2020年,美国每日健康新闻报道了“帕金森患者George Lopez接受首次干细胞治疗后病情好转”的案例[4]。 科学家首次用帕金森患者自己的皮肤细胞来治疗这种疾病,将皮肤细胞改造成关键的脑细胞,这中间起到关键作用的是诱导多能干细胞技术。
这次手术还有一个非常特殊之处:这位帕金森患者,既是接受这项手术和全新疗法的病人,也是曾捐赠了200万美元给整项实验的赞助者。利用Lopez的资金,整个团队在2017年1月通过了FDA的审批,FDA也给这项只有一个病人的特殊手术开启了绿灯审批。于是,世界上首例诱导多能干细胞治疗帕金森病的手术在当年夏末正式完成。
存储细胞:留下健康的细胞,保障未来的健康
“在未来,我们将拥有干细胞‘农场’,那里会有成百上千的存储干细胞的‘盒子’,护士会在你出生的时候采集你的围产组织样本,然后去培育,这样在余生中,你的干细胞都会被保存,以备后续使用。假设有任何医疗的需要,例如你患上了心脏疾病,你的医生就可以利用你存储的干细胞来培育新的心脏细胞,假如你不小心秃头了,医生也可以利用你存储的干细胞来培育新的毛囊,帮助你重新长出头发。”
这是Nabiha Saklayen在演讲中提到的一段话。在如今高科技社会,这种干细胞存储的方式已经得到实现。
随着现代医学的不断发展,疾病的治疗方式也在不断发生变化,医学家也在极力研究最有效的方式来帮助患者恢复健康,细胞治疗的出现给患者提供了更多的治疗选择。现在我们都可以提前将干细胞储藏起来,这样任何时候你需要新的神经元、新的肌肉细胞、新的皮肤细胞时,它们都可以从这个银行中生产出来。
同样,也可以提前将免疫细胞存储起来,在年轻健康的时候,预先储存活力满满的的免疫细胞种子,需要的时候将免疫细胞回输到体内,在有条件的情况下还可以帮助我们抵抗衰老、提升免疫力,更能在万一之时帮我们抵御癌症等疾病。
参考资料:[1]https://www.ted.com/talks/nabiha_saklayen_could_you_recover_from_illness_using_your_own_stem_cells
[2]https://www.channelnewsasia.com/news/singapore/british-boy-singapore-cancer-acute-lymphoblastic-leukaemia-nuh-15085244
[3]https://medicalxpress.com/news/2020-02-cd19-car-nk-cell-therapy-response.html
[4]https://consumer.healthday.com/cognitive-health-information-26/parkinson-s-news-526/parkinson-s-patient-improving-after-first-ever-stem-cell-therapy-757654.html
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