干细胞拯救不美丽的“蝴蝶病”，使皮肤长期保持稳定性

近日，德国明特斯大学研究团队的一项跟踪实验[1]证实干细胞与基因联合治疗“蝴蝶病”具有长期效应，能使皮肤长期保持稳定性！

想必大家都对“蝴蝶公主”含香在蝴蝶中翩翩起舞的绝美画面印象深刻吧！但是蝴蝶病却不是什么美丽的疾病，它有一种让人感到惊悚的画面感。

“蝴蝶病”的专业学名叫做大疱性表皮松解症（Epidermolysis bullosa,EB）,该疾病最可怕的一点就是只要皮肤轻轻一碰就会溶解。

EB是一种很罕见的遗传性皮肤疾病，往往一出生或幼儿期就会开始患病，新生儿中的发病率大概为5万分之一。该病主要表现为皮肤的脆性增加，只要皮肤受到轻微的摩擦，就可以导致皮肤表皮和真皮分离，同时产生水疱和血疱，逐渐出现溃烂和并指，导致大部分手部功能丧失。

图1、图2、图3（图片均来源于参考文献[2]）

EB不仅病情严重，而且治疗难度大，常常由于严重感染而致命。但是医学家们总是在不断努力，为此类患者带来新的希望。

2015年，由德国和意大利联合出手，通过干细胞移植和基因编程手段成功拯救了一名皮肤表面受损程度高达80%的患者。这也是治疗如此高难度“蝴蝶病”的首次成功案例。

干细胞治疗EB是一种很客观，且具有吸引力的一种方法。干细胞最吸引人的地方在于它具有免疫调节、刺激组织再生、减少纤维化（即可防止瘢痕生成），以及向受损组织迁移等作用。因此，在治疗EB上具有很大的潜力。

德国明特斯大学的Kückelhaus博士和Tobias Hirsch教授研究团队长期跟踪随访了一名经干细胞移植联合基因编程治疗的7岁EB患儿，6年后的结果证实该治疗方法很成功，男孩移植皮肤生长的很好，且百分之百的稳定。

同时，Hirsch教授表示，在取得这个积极的、有希望的结果之后，将进一步展开广泛的临床研究，目的是让干细胞移植联合基因编程疗法成为更多EB患者的一种选择。

2016年在日本上市的针对移植物抗宿主病的骨髓间充质干细胞产品Temcell，正被拓展至大疱性表皮松解症（EB），其临床研究成果值得期待。

此外，2021年韩国首尔历史最为悠久的延世大学研究团队对6名EB患者（4名成人，2名儿童）通过静脉输注间充质干细胞，并随访观察24个月后发现：通过输注间充质干细胞，可能有效减少患者EB严重程度，包括减少体表面积损害、水疱数量以及疼痛瘙痒[3]。

图4（图片来源参考文献[3]）

多数患者在治疗后的56天皮损面积达到了至少50%的愈合程度，可见通过静脉输注间充质干细胞治疗EB同样具有积极作用。

干细胞治疗为这种可怕的疾病带来了新的希望，也让更多的孩子能像其他小朋友一样，自由的生活在阳光下，和小伙伴们开心的玩耍，不再恐惧。经过多年的努力，我们可以在各个领域发现干细胞的身影，就像在今年《令人心动的offer-医学生季》中那一句经典的话一样“干细胞拥有无限的可能”。