首次报道！干细胞替代胰岛β细胞，让糖尿病痊愈成为可能

近日，来自美国马萨诸塞州的一项多中心临床试验传来好消息：由干细胞分化培养而来的胰岛细胞在26名1型糖尿病患者体内分泌了胰岛素。相关研究成果发表在了《Cell Stem Cell》杂志上。这个里程碑的成果无疑为成千上万名1型糖尿病患者带来了希望[1]！

温哥华总医院糖尿病中心主任Thompson博士表示，“干细胞让1型糖尿病患者治愈成为可能。这项研究是一项重大的科学突破，通过最先进的研究帮助1型糖尿病患者找到了治愈方法。”

该研究在温哥华总医院进行，15名1型糖尿病患者体内植入由干细胞衍生而来的PEC-01s，观察26周后仍然存活，并成熟为能分泌胰岛素的B细胞，感知患者体内的血糖水平，并在需要时释放胰岛素。紧接着的1年随访时间发现，被移植PEC-01s的1型糖尿病患者对外界胰岛素治疗的需求量减少了20%，同时，其血糖水平控制在正常范围内的时间增加了13%。

图片来自文献[1]

哥伦比亚大学医学院的Timothy Kieffer医学博士团队表示[2]：“干细胞移植后能够分化为对葡萄糖敏感，并产生胰岛素的成熟β细胞”。

上述案例是干细胞治疗I型糖尿病领域的全新突破。事实上在2021年，其他在研的I型糖尿病疗法同样值得期待。这些案例都代表着干细胞治疗I型糖尿病已经越来越近。

今年3月，Vertex制药公司的在研细胞疗法VX-880获得美国食品和药物管理局（FDA）的快速通道资格（FTD）认定。这是一种干细胞衍生的、完全分化的胰岛细胞疗法，用于治疗1型糖尿病。

这是一种新颖的胰岛细胞疗法，用于替代1型糖尿病患者中被破坏的胰岛细胞，旨在通过恢复患者的胰岛细胞功能（包括胰岛素产生）来调节血糖水平，有潜力对1型糖尿病患者产生有意义的影响。

目前，研究机构已针对患有严重低血糖和低血糖意识受损的1型糖尿病患者启动了临床试验。这是一项1/2期单臂、开放标签临床试验，对伴有低血糖意识受损和严重低血糖的1型糖尿病患者进行治疗。已经有3个中心开放患者招募，包括迈阿密大学，宾夕法尼亚大学和马萨诸塞州总医院，后续还将有更多中心启动。

1型糖尿病又叫做胰岛素依赖型糖尿病，当患者被确诊为1型糖尿病开始就需要终身使用胰岛素。这与1型糖尿病的发病原因密切相关，由于1型糖尿病患者体内胰腺中具有分泌胰岛素功能的胰岛β细胞遭到了自身免疫系统的攻击，破坏了它们自身制造胰岛素的能力。机体没有了胰岛素，血糖水平就会异常升高，所以1型糖尿病患者必须依赖外界胰岛素才能活下去。

虽然胰岛素治疗能够控制患者的血糖，但只能起到治标不治本的作用，无法从根源上解决问题，此外，长期进行胰岛素治疗也会使机体出现其他的并发症。此外，曾经采用胰岛移植治疗糖尿病，但是由于供体的不足以及较高的术后并发症风险，使得该方法受到了很大的限制。

而干细胞的发展为1型糖尿病患者的根治提供了希望。越来越多的研究陆续证实了干细胞治疗I型糖尿病的效力。

图1 干细胞分化为胰岛素分泌细胞（图片来源参考文献3）

图2 具有分化为胰岛素分泌细胞潜能的干细胞种类（图片来源参考文献4）

干细胞是一类具有自我更新和多向分化潜能的细胞，能够分化为各种组织器官，因此在医学界享有“万能细胞”的称号。近年来研究不断发现干细胞可以通过诱导分化为胰岛素分泌细胞（IPCs）替代受损的胰岛β细胞（图1，图2），它将成为治疗1型糖尿病的理想种子细胞。

然而，还有一些问题需要解决，如干细胞移植的最佳部位？以及移植细胞的有效性和安全性是否可以长期维持？未来，随着研究的不断深入，越来越多的障碍将得到克服，干细胞根治I型糖尿病进入临床应用也将指日可待。