什么是干细胞临床实验？干细胞临床实验有什么用

　　近些年，“干细胞临床”“干细胞治疗”成为科学界和医学界炙手可热的话题，无论是医务工作者、科研工作者还是患者及其家属，都不免满怀希望又疑虑重重：干细胞治疗距离成为临床常规应用还要多久?

　　首先，我们可以明确地知道，目前国内的干细胞临床还处在临床试验的阶段。在我国，干细胞按药品、技术管理的“双轨制”监管。企业的干细胞制剂鼓励按药品申报，由国家食品药品监督管理总局(NMPA)监管;医疗机构主导的生物医学新技术，即医院制剂，可按医疗技术进行管理，由卫健委监管。近年来备案的干细胞临床研究项目也不断增多，2020年11月，广东省人民医院等十二家医疗机构的13个干细胞临床研究项目按照《干细胞临床研究管理办法(试行)》(国卫科教发〔2015〕48号)的规定完成备案。至此，干细胞临床研究备案机构增至111家，备案项目达100个。

　　在这里有必要科普一下什么是临床试验，以及为什么要做临床试验?临床试验(Clinical Trial)，指任何在人体(病人或健康志愿者)进行药物的系统性研究，以证实或揭示试验药物的作用、不良反应和/或试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定试验药物的疗效与安全性。出于对患者利益的保护，一个新药在进入临床实践之前需要先经过临床试验，获得药理/效果和毒理/不良反应的数据，同时也需要得到有效率和生存期的数据。那么获得这些数据的有效途径就是开展临床试验。

　　美国NCCN指南推荐：在没有标准治疗的情况下, 鼓励患者参加临床试验。事实上，临床试验也正是奇迹诞生的地方。例如，北京大学第三医院联合博雅干细胞运用干细胞治疗手段为一位14岁早衰症女孩，实施治疗并达到预期效果。这是国际首例胎盘干细胞治疗早衰症的病例，也是干细胞技术在临床研究应用领域的全新突破。类似的案例有很多，无不在告诉我们：“干细胞治疗”即将与“手术治疗”和“药物治疗”并驾齐驱，成为驱动人类健康的“三辆马车”。

　　近年来，随着干细胞临床的发展，许多人认识到干细胞存储的重要性，因为干细胞存储为后续的干细胞临床提供了资源保障。干细胞库的发展，对干细胞临床的发展有重要的作用。博雅干细胞库是国内老牌干细胞存储机构，为用户提供符合国际标准的存储服务。根据不完全统计，截止2019年，已经有超过7万家庭在博雅干细胞库存储了干细胞，这代表了人们对干细胞的认识在不断上涨，也代表了行业的发展趋势。

　　目前，细胞临床治疗研究疾病涉及全身各大系统，涉及疾病包括：急性心梗、小儿脑性瘫痪、卵巢早衰、银屑病、间质性肺病、膝骨关节炎、帕金森病、视网膜色素变性、年龄相关性黄斑变性、溃疡性结肠炎、骨修复、空鼻综合症、不孕症、狼疮性肾炎、视神经脊髓炎、薄性子宫内膜、COPD所致肺动脉高压、失代偿性乙型肝炎肝硬化、神经病理性疼痛、半月板损伤等。这些临床研究探索了干细胞，尤其是间充质干细胞，治疗疾病的安全性和疗效性，为临床应用提供证据。随着临床研究的发展，干细胞进入临床应用指日可待。