全球首例！FDA批准干细胞治疗脊柱裂的人体临床试验

3月2日，加州大学戴维斯分校的研究团队宣布启动世界上第一个在出生前使用干细胞治疗脊柱裂的临床试验，该临床试验已经获得FDA批准[1]。消息一出，引发不小轰动，也表明干细胞在脊柱裂治疗领域又向前迈进一大步。

该研究团队通过在婴儿出生前使用特殊的贴片将干细胞置于脊髓上，以修复脊柱裂。主要研究员、加州大学戴维斯分校教授兼外科主任戴安娜·法默说：“由于脊柱裂严重的致残性，非常需要一种治疗方法来预防或减轻这种毁灭性疾病的严重程度。我们的团队花了十多年的时间才研发出这样一种有希望的疗法。“

至于该疗法的安全性与可行性，他们与加州大学戴维斯分校兽医学院合作，在患有脊柱裂缺陷的动物身上进行试验。结果发现，这种方法使出生时患有脊柱裂的动物能够行走。这表明干细胞治疗在动物模型身上是安全与可行的。

FDA批准的这项临床试验的名称是“治愈试验：脊髓脊膜膨出宫内修复的细胞疗法”，计划入组6名确诊脊柱裂的未出生患儿。

通过手术，外科医生将在暴露的脊髓上直接放置一个由胎盘间充质干细胞组成的生物支架，希望通过干细胞分化为相应组织细胞填补缺损。出生后30个月内，研究团队将对临床试验中的患者进行监测，以全面评估该疗法的安全性和有效性。

加州大学戴维斯分校干细胞项目主任简·诺尔塔说：“多年来我们一直在为这项重要的临床试验做准备。”“我们经常称这些间充质干细胞为人体的“修复工”，因为它们能产生愈合因子。它们是修复脊柱裂等受损组织的理想选择！”

脊柱裂，又称椎管闭合不全，是一种常见的先天缺陷，是胚胎发育过程中，由于神经管不完全闭合，导致脊椎缺损。造成脊柱裂的病因尚不明确，可能与妊娠早期胚胎受到化学性或物理性的损伤有关。

据报道，在美国，每天有4名婴儿出生时患有脊柱裂(每年每2700名活产中约有1名)。脊柱裂患儿的脊髓和神经的一部分暴露在外，没有任何骨骼或皮肤保护它们。这会引起脊髓和神经的损伤，严重影响患儿的行走能力，甚至还可能导致脑积水，引起脑损伤。

诸如脊柱裂等先天缺陷影响患儿的生活质量，目前还没有很好的治疗方法，该项临床试验获批，无疑是释放了一个积极信号：干细胞将带来新的希望。

在这项临床试验中，科研人员采用了胎盘来源的间充质干细胞。胎盘干细胞也被认为是十分有前途的先天性缺陷治疗剂[3]。

脊髓脊膜突出是最常见的一种脊柱裂，胎盘干细胞宫内治疗脊髓脊膜突出是非常重要的研究。胎盘间充质干细胞将在脊柱裂的治疗中显示出了巨大的潜力。研究已显示，妊娠早期胎盘间充质干细胞悬浮在脊柱裂病变位置上，干细胞分泌的神经细胞因子已被证明能够成功挽救动物模型的运动机能。

近年来，胎盘及脐带干细胞治疗出生缺陷的应用潜力逐渐被人们知晓，并且已经被应用至成骨发育不全等多种先天性疾病的胎儿治疗研究中。相信未来，胎盘干细胞治疗出生缺陷会取得更大的临床成果。