间充质干细胞，值得期待的罕见病治疗手段

　　间充质干细胞作为被研究得最多干细胞类型，已经在多种疾病的治疗中展现出了巨大的前景。当前，全球范围内已经有间充质干细胞疗法上市，同时多种罕见病的治疗研究也采用了间充质干细胞。这类干细胞成为了十分值得期待的罕见病治疗手段。

　　尽管科学的发展十分迅速，但人类对罕见病的了解还是十分有限的。罕见病大约有6000到7000种，治疗面临着病无所医、医无所药的窘境。近年来，随着干细胞科技的发展，罕见病的治疗拥有了新思路。干细胞有望成为罕见病医学发展的新突破口。

　　随着研究的进行，专家们对干细胞治疗罕见病有了更深的见解。在2018年上海市罕见病/孤儿药学术年会上，中国工程院院士陈香美说道，“未来最有效的干细胞疗法可能是在罕见病上。”间充质干细胞作为干细胞研究的“宠儿”，已经被越来越多的科学家应用到罕见病的临床研究中，并且初显成效。

　　以早衰症为例。早衰症是一种罕见遗传病，患者身体衰老的速度比正常人快5-10倍，器官衰竭迅速，造成生理机能下降，目前临床上尚无治疗方法。而干细胞则给这种疾病的治疗带来了新希望。

　　2016年，首例胎盘间充质干细胞治疗早衰症的临床研究被公众所知。14岁早衰症女孩桐桐来到北京大学第三医院，在医生团队的精心及严格的准备后，桐桐接受了胎盘间充质干细胞移植，病情得到了缓解，皮肤变得比以前光滑，来了3次月经，听力和肝功能有了改善的迹象。据悉，这是北京大学第三医院与博雅干细胞合作开展的临床试验，这也是胎盘干细胞治疗早衰症的全球首次尝试。

　　国际上已经上市的间充质干细胞产品所针对的适应症也正往罕见病方向延伸，比如我国《第一批罕见病》目录中的大疱性表皮松解症。目前已经在日本上市的针对移植物抗宿主病的骨髓间充质干细胞产品Temcell正被拓展至大疱性表皮松解症(EB)的治疗研究中。

　　间充质干细胞治疗罕见病的研究还在继续着。目前，诸如博雅等机构正在共同努力推动干细胞的临床转化。未来，随着间充质干细胞临床研究结果的输出，再加上间充质干细胞治疗的有效性和安全性不断被证实，人类罕见病的治疗有望迎来新格局。