2020年疫情之下全球干细胞治疗的发展动向

干细胞及其衍生的产品作为重要的再生医学产品，已经被应用于解决许多医学难题，在细胞替代、组织修复及疾病治疗等方面具有巨大的潜力。在十多年前，国际上就已经有干细胞新药获批上市。2020年，干细胞新药上市有了新的进展。

近期，印度药品管理总局(DCGI)批准了同种异体间充质干细胞疗法Stempeucel上市，用于治疗伯格氏病(Buerger's Disease)和动脉粥样硬化性周围动脉疾病引起的重症下肢缺血(CLI)。截止目前，全球共有15款干细胞新药上市。

同时，另一款间充质干细胞新药Ryoncil（remestemcel-L）正在接受FDA的优先审评，近期美国FDA肿瘤药物咨询委员会（ODAC）以9:1的投票结果支持了该疗法治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）儿童患者的疗效。根据外媒报道，这款疗法预计在今年在美国推出。若通过审评上市，全球干细胞新药排行榜上将增加新的一员。

在我国，2020年新增了7个间充质干细胞新药获得临床批件，截止目前我国已经有11款间充质干细胞新药申请获得临床批件，适应症包括移植物抗宿主病、牙周炎、炎症性肠病、类风湿关节炎、缺血性脑卒中、膝骨关节炎、糖尿病足等。

美国及欧盟等国家早前就已经将干细胞疗法归入药物范畴进行管理，并有了明文规定。例如，美国将细胞治疗产品归为生物药，已经形成了相对完善的法规监管框架，FDA生物制品评估研究中心旗下的细胞与基因治疗部负责接收细胞治疗产品的审批与准入，快速审批程序时间为6-10个月。

在我们国家，干细胞药物的研制也已经成为了 “干细胞及转化研究”重点专项的目标之一。2017年《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》的颁布明晰了干细胞治疗作为药品申报的标准。然而，干细胞制品在细胞来源、类型以及制造工艺等方面差异较大，并且相较于传统药物而言，干细胞的治疗机制以及在人体内的活性就更为复杂。这也就决定了干细胞新药的研发迫切需要标准化。

近期，国家药品监督管理局药品审评中心组织起草了《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则（征求意见稿）》，目的是为药品研发注册申请人及开展药物临床试验的研究者提供更具针对性的建议和指南。指南涵盖了临床试验设计、临床试验结束后研究、上市后研究或监测、以及干细胞备案临床研究结果用于药品注册审评的评价要点等。

自2015年7月印发《干细胞临床研究管理办法（试行）》和《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》以来，目前国内已经有74个干细胞临床研究项目通过了国家备案，并且备案项目数量呈逐年递增趋势。CDE发布的《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则（征求意见稿）》，对干细胞备案临床研究结果用作药品注册审评进行了建议和指导。

干细胞备案项目依据《干细胞临床研究管理办法（试行）》开展临床研究后，如申请药品注册试验，可将已获得的临床研究结果作为技术性申报资料提交并用于药品评价，其中必要条件是工艺和质量的一致性以及临床研究的合规性和数据的完整性。

这也就意味着，将来有望出现更多的干细胞新药申报上市。这对于干细胞临床转化应用的发展而言无疑起到了很大的促进作用。

根据疾病的分类，全球干细胞治疗市场可分为地中海贫血、脑瘫、糖尿病、白血病、自闭症等等。随着糖尿病等许多疾病的发病率逐年攀升，增加了对干细胞的临床需求，从而推动了干细胞治疗市场的发展。根据全球知名调研机构Technavio发布的报告，全球干细胞治疗市场有望在2020年至2024年间增长5.8亿美元左右，预计将以7%的复合年增长率增长。

在新冠疫情期间，基于临床需求，科学家们正在拓展干细胞疗法在新冠肺炎相关并发症的范围。例如，前面提到的用于治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）的间充质干细胞疗法Ryoncil（remestemcel-L），正在通过“扩大可及”、“同情用药”项目和随机对照临床试验，用于治疗新型冠状病毒肺炎相关的急性呼吸窘迫综合症，同时，该疗法的研究团队已经向美国FDA提交了 “扩大使用协议”（EAP），在“同情用药”的条件下为临床医生提供该疗法，用于治疗新冠肺炎感染并发的心血管疾病以及其他多系统炎症综合征（MIS-C）。

由此可见，临床需求的增加给干细胞的市场发展带来了更大的空间！