2018年3月,钟南山院士在接受记者采访时谈及了未来5年的工作规划,首先是用新技术解决慢阻肺、哮喘的小气道问题,第二是要发展一个抗肿瘤新药,还有一个是希望在干细胞方面做一些工作。
在疾病治疗方面,干细胞被寄予厚望。干细胞已经被广泛应用到了多种疾病的治疗研究中,国际上有200多款干细胞候选药物正在开发中,我们国家有近70个干细胞临床研究项目通过备案,10余款干细胞新药临床试验申请获得受理,5款干细胞新药临床试验申请获得了默示许可。当前,干细胞凭借着巨大的疾病治疗前景,被应用到多个新型冠状病毒肺炎重症患者治疗的临床研究项目中。
院士推动干细胞治疗新冠病毒肺炎的临床研究
干细胞有望凭借免疫调节、抗炎作用以及修复受损组织的特性来抑制免疫系统过度激活、控制肺部急性炎症反应以及促进内源性修复,成为重症新型冠状病毒肺炎治疗的新探索,也为新型冠状病毒感染相关急性呼吸窘迫综合征的治疗带来新希望。
2月1日,科技部应对新型冠状病毒感染的肺炎疫情工作领导小组与中国科学院干细胞与再生医学创新研究院的专家进行了专题座谈,听取了周琪院士就CAStem细胞药物治疗危重症新型冠状病毒肺炎的汇报[1]。CAStem细胞药物在前期动物实验治疗严重的急性呼吸窘迫综合征中明显提高了生存率。研究团队已向药监局申请了应急审批,与有关医疗机构合作将干细胞用于新型冠状病毒肺炎重症患者的治疗。
2月3日,国家卫健委高级别专家组成员李兰娟院士在接受总台央视记者采访时两次提及,在本次对新型冠状病毒肺炎的抵抗过程中,配合应用干细胞作为辅助治疗方式,可取得良好的效果。(总台央视记者专访李兰娟院士:本次新冠肺炎已试用干细胞治疗)
根据全球重要的临床试验数据库ClinicalTrials.gov数据,由北京302医院王福生院士负责的临床研究项目《间充质干细胞治疗2019年新型冠状病毒感染的肺炎患者的安全性和有效性》已经登记注册[2]。根据该数据库的信息显示,这是一项多中心试验,计划招募40名患者,实施时间为2020年2月1日至2021年12月。
干细胞为人类健康做加法
尽管与过去相比现代医学已经有了很大的进步,但仍然有一些疾病目前尚缺有效的治疗手段。近年来,许多科研团队将目光投向干细胞,并且取得了积极的进展,为人类健康做加法。
在第二届官洲国际生物论坛上,中国科学院院士、神经解剖学家苏国辉表示,在疾病的治疗中,一些传统方法可能没办法攻克疾病的防线,但是未来干细胞或许可以提供一个治疗的新方向,打击肿瘤等疾病。
以帕金森为例,目前现有药物以缓解症状主,不能达到治愈的目的。干细胞成为了这种疾病治疗的新希望。2018年6月,《干细胞报告》(Stem cell Report)杂志报道了周琪院士团队干细胞治疗帕金森的新成果[3],他们在在灵长类动物模型中测试了人胚胎干细胞诱导的多巴胺能神经元治疗帕金森病的安全性和有效性,为我国首项基于胚胎干细胞的I/II期帕金森治疗临床研究(NCT03119636)提供了临床前数据支持。
随着干细胞临床研究的开展以及取得突破,一些罕见病的治疗拥有了新选择。在全球范围内,针对罕见病的一些干细胞治疗产品已经获批上市,例如针对克罗恩的prochymal和针对I型粘多糖贮积症 MultiStem®。此外,针对渐冻症、帕金森等罕见病的干细胞疗法也进入到了临床试验后期阶段。在2018年上海市罕见病/孤儿药学术年会上,中国工程院院士陈香美说道,“未来最有效的干细胞疗法可能是在罕见病上。”
对于如何让干细胞疗法发挥临床治疗价值,学者们也进行了长期的探讨,并认为干细胞治疗的效果还会受到疾病类型、疾病进展情况、实施医生的医疗技术、医院整体实力水平、细胞质量、注射途径、最佳剂量和治疗时机等多重因素的影响。中国工程院院士俞梦孙曾在行业大会上表示,讨论干细胞治疗的效果,离不开对人体复杂系统的了解,摸清规律,顺应规律,干细胞治疗可能就有不同的效果。例如,人们正确了解慢性病的规律后,在整体系统协调的情况下使用这种疗法,疗效可能会更加稳定和确定。
展望
干细胞的价值在于其科学本质。干细胞具有自我更新和多向分化的潜能,可以替代或者修复损伤组织,同时间充质干细胞的免疫调节特性和抗炎特性又赋予了其更为广泛的临床应用价值。
正如周琪院士在《中国数字科技馆院士说》专栏中说道,干细胞的用途似乎是无穷无尽的,如果干细胞可以变成皮肤,那么那些烧伤病人就有了皮肤的来源;如果干细胞可以变成神经,那么那些神经有缺陷甚至瘫痪的病人就有可能重新站起来……
如今,在新型冠状病毒感染的肺炎面前,干细胞有望给人类疾病治疗带来新的认知,再次为人类健康做加法。
参考链接:
[1]http://www.most.gov.cn/kjbgz/202002/t20200205_151406.htm
[2] https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04252118?cond=coronavirus&draw=1&rank=3
[3] HumanClinical-Grade Parthenogenetic ESC-Derived Dopaminergic Neurons RecoverLocomotive Defects of Nonhuman Primate Models of Parkinson's Disease
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2213671118302273
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