干细胞治疗脊髓损伤临床现状如何？2019年这11大进展将揭晓

脊髓损伤的治疗一直是医学难题，传统的治疗手段虽然能够在一定程度上减轻症状，但未能在神经功能方面取得根本改变。治疗脊髓损伤也是干细胞和再生医学领域最具象征意义的目标之一。

科学家们对干细胞治疗脊髓损伤的探讨从未停止，每一次探索以及每一次科研成果的输出，都在拉近脊髓损伤病人与干细胞疗法之间的距离。如何让干细胞疗法安全以及有效地帮助脊髓损伤病人，这是科学家们正在做的事情。每一项临床试验进展，都是在为脊髓损伤的治疗和康复做加法！

近年来，这一领域的发展势头喜人。2018年，在中山大学附属第三医院干细胞治疗进展发布会上，《鞘内注射人同种异体脐带间充质干细胞治疗脊髓损伤的临床试验及机制研究》负责人戎利民教授表示，“我们的终极目标是要形成规范的干细胞产品，要做干细胞脊髓损伤的指南以及形成产业链，以及干细胞治疗脊髓损伤的专利保护”。2019年，全球细胞治疗脊髓损伤领域连续取得进展，为患者带来了新希望。

2019年初，日本有条件地批准上市了一款治疗脊髓损伤的间充质干细胞疗法。这款干细胞疗法名称为Stemirac——首先要抽取患者的~50毫升骨髓液和血液，并提取其中的间充质干细胞，再在将这些干细胞扩增至5千万到2亿个细胞数量，然后在损伤发生后的3-8周内将扩增后的干细胞静脉注射到患者体内。

该产品由日本大阪制药公司Nipro和札幌医科大学合作开发，已于去年6月份申请政府审批。在临床试验中，13名患者接受了试验性治疗，其中12名病情有所改善。具体而言，就是12名患者的评估指标——美国脊髓损伤协会的“损伤程度”至少提高了一个等级。更令人兴奋的是，有1名完全瘫痪的病人经过治疗后恢复了脚的移动能力。

所谓的有条件批准进入市场，就是这个团队可以出售这种疗法，并且有7年的时间来证明它的有效性。也就是说在未来7年里，这个团队需要收集参与者的数据，并证明这种疗法的有效性。

2019年1月底，美国生物技术公司Asterias公布了一项为期12个月的第一阶段的临床试验结果。他们采用的是源于人类胚胎干细胞的少突胶质细胞前体细胞——AST-OPC1。最新数据显示，注射的这些细胞确实会驻留在损伤部位，并且大多数受试者的运动能力有改善（22名患者中有21名有改善）。2018年年底，这家公司已经与美国FDA召开了会议，FDA同意启动随机、对照的二期研究计划，以进一步评估这款疗法的安全性和有效性。

Asterias生物治疗公司开展的涉及25例严重脊髓损伤患者的临床试验中， 95%接受了1000万或2000万剂量细胞治疗的患者至少在一侧至少恢复了一个运动水平，32%的患者至少在一侧至少恢复了两个运动功能水平。

2019年2月，日本厚生劳动省专家组批准了全球第一个利用诱导多能干细胞（iPS细胞）治疗脊髓损伤的临床试验。这是由日本庆应义塾大学提出的试验，具体做法是将iPS细胞培养得到的神经干细胞注入病人体内，以修复受损脊髓。这项临床试验通过批准，激起了更多人对干细胞治疗脊髓损伤的期待。iPS细胞疗法一旦成功，将为运动或交通事故中脊髓受损的患者带来新希望。

2019年5月，日本东海大学启动了修复再生腰椎治疗的临床试验。这项临床试验采用的细胞治疗药品名称为“IDCT”。IDCT是一种同源、异基因、可以直接注射的细胞疗法，主要是利用生物医学工程原始祖细胞——即从椎间盘组织中提取的椎间盘细胞。这是一项随机、双盲和对照的临床试验，将在日本6个中心同时进行，预计招募38名受试者，以评估细胞药物IDCT的两种不同剂量对椎间盘退变的安全性和有效性。该项研究已在ClinicalTrials.gov上进行登记注册，预计在2021年完成全部的临床试验，现在处于Phase I/II期。

同时，ClinicalTrials.gov上登记注册的还有一项类似的临床试验。DiscGenics正在进行的临床试验招募了24名患者，研究同种异体、可注射的椎间盘细胞疗法对轻度至中度退行性椎间盘疾病的功效。在对高剂量研究组中的前6名受试者进行治疗后，一家独立的数据安全监控公司完成了最终的安全性审查。

2019年6月我国新增的15个备案项目中，有3个与脊髓损伤直接相关项目，项目机构均为中山大学附属第三医院。此次新增备案项目覆盖面更加广泛，包括亚急性脊髓损伤、早慢性脊髓损伤和晚慢性脊髓损伤。这3个备案项目均为多中心临床研究。

2019年8月发表在《干细胞转化医学》(Stem Cells Translational Medicine)杂志上的一项研究发现，注射人羊水干细胞可用于保护胎儿脊髓不受脊髓脊膜膨出的影响。研究人员诱导了116只患有胎儿脊髓脊膜膨出的妊娠大鼠，并在它们的每个羊膜腔中注射了人羊水干细胞。研究表明，宫内使用人羊水干细胞治疗胎儿脊髓脊膜膨出可能是有效的。

总部位于美国明尼苏达州的梅奥诊所于2019年11月发布了一份病例报告，详细介绍了10名脊髓损伤患者对干细胞疗法的反应。1名瘫痪患者在椎管减压和颈椎融合手术后接受干细胞治疗，行走能力得到了显著的改善。

总部位于奥克兰的加州再生医学研究所(California Institute for regeneration Medicine)曾为脊髓损伤和神经再生研究提供资助。该研究所在2004年获得了30亿美元的债券，用于资助干细胞相关项目。该州选民正在考虑是否支持一项将拨款55亿美元继续资助工作的投票倡议。

加州大学圣地亚哥医学院和工程学院的研究人员正在使用3D技术打印脊髓。他们正在将装有神经干细胞的支架植入严重脊髓损伤的老鼠体内。研究人员发现，这种支架可以支持组织再生、干细胞存活以及神经干细胞轴突在支架外和宿主脊髓内的扩展。

美国伦斯勒理工学院(Rensselaer Polytechnic Institute)正在设计一种生物材料，可以为受伤的脊髓和组织提供有针对性的治疗，以防止进一步的损伤。他们创造了一种生物材料来保护神经系统细胞和促进再生。研究人员正在关注临床前测试，以探索他们的聚合纤维如何在活的系统中工作。

NC Biomatrix BV正在生产一种生物材料，它将以一种微创的方式帮助治疗椎间盘退变。它是一种细胞驱动的基质凝胶，可以注射到椎间盘内，修复椎间盘的体积和高度，缓解退变性椎间盘疾病患者的疼痛。