新趋势，新机遇！2020年国内干细胞治疗有望加速转化

干细胞新药研发已经成为各国投入大量经费和人力的热门领域。当前，全球干细胞疗法处在技术到产品转化的过度阶段。根据全球市场调研机构 OG Analysis发布的报告，在新兴市场消费的推动下，全球干细胞疗法研究市场将出现强劲增长，与过去5年相比，2019年至2025年期间将出现更多的增长机会，这也意味着行业将迎来更加快速的变化。

2019年细胞治疗首次写入我国产业结构调整指导目录，行业发展的“风向标”将指导细胞治疗加快由实验室走向市场的转变。2020年伊始，在行业快速发展的趋势下，我国干细胞治疗也将迎来新的发展机遇。

我国高度重视干细胞治疗的发展，并将干细胞纳入《“十三五”国家战略性新兴产业发展规划》以及《“健康中国2030”规划纲要》中。2019年国家发改委发布的《产业结构调整指导目录（2019年本）》，基因治疗药物、细胞治疗药物等首次被增加进鼓励类目录。

根据《产业结构调整指导目录》的介绍，鼓励类是对经济社会发展有重要促进作用，有利于满足人民美好生活需求和推动高质量发展的技术、装备、产品、行业。列入鼓励类的相关产业将迎来新的发展机遇。

在国家政策的大方向下，近年来陆续有政府明文优先发展细胞治疗产业，促进干细胞产业的发展，例如，广东省发改委发布的《广东省发展改革委关于进一步明确我省优先发展产业的通知》，明确将细胞治疗技术和产品的研发与应用列为优先发展产业；济南市发改委发布的《济南市十大千亿产业招商引资指导目录》和《济南市区县招商产业布局意见的》，明确将干细胞治疗列入本市十大千亿产业招商引资指导目录。

在政策红利下，我国细胞治疗产业的发展会迎新的发展机遇。

至今，我国已经有62个国家备案的干细胞临床研究项目，120个“干细胞及转化研究”重点项目，涉及国拨资金投入累计近24亿元人民币，涉及黄斑变性、脊髓损伤、移植物抗宿主病、心衰、心肌梗死、肝病、重症急性肾损伤等多种疾病。

事实上，国内开展的干细胞临床研究项目远远超过这些。在全球最大的临床试验注册网站clinicaltrials.gov上以“Stem Cell”和“China”两个关键词进行搜索，截止目前共有577个登记项目相匹配。相信不久，会有更多的项目按照《干细胞临床研究管理办法（试行）》（国卫科教发〔2015〕48号）的规定完成备案，进入到临床研究与转化阶段。

2019年，国家发改委官网发布的《促进健康产业高质量发展行动纲要（2019-2022年）》，提出支持前沿技术和产品研发应用，加快干细胞与再生医学、肿瘤免疫治疗等关键技术的研究和转化。

在过去两年里，国内出台的一些政策明文支持有资质的三甲医院与符合条件的社会力量合作申报和开展干细胞临床研究工作，也就是支持符合条件的社会力量或制备机构（企业）加入到干细胞行业发展中来。中国食品药品检定研究院生物制品检定所细胞资源保藏研究中心主任袁宝珠分析，“干细胞的研发应用需巨额资金投入，大企业的加入无疑将加快这一进程，同时也将推动干细胞质量标准体系的完善。”

2019年国内干细胞临床研究项目相继启动和招募，打开了临床转化发展的大门。2020年，通过凝聚企业以及产业发展的创新力量，我国干细胞临床研究与转化进程有望迎来新的发展速度。

据国家药监局药品审评中心（CDE）官网信息，2018年6月至今，国内相继有10款干细胞新药的IND申请获CDE受理，其中4款干细胞新药IND获得临床默示许可，分别是胎盘、脐带、异体/自体脂肪来源的间充质干细胞，适应症分别为糖尿病足溃疡、膝骨关节炎和膝骨关节炎。

我国干细胞药物发展已经进入了全新的阶段，监管框架正在逐步完善，《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》的颁布明晰了干细胞治疗作为药品申报的标准， 同时“60天临床试验默示许可”的新药审批新制度，给我国干细胞新药的研发和申报提供了新的发展契机。

干细胞药物的研制已经成为了国家“干细胞及转化研究”重点专项的目标之一，重点专项申报指南指出的考核目标之一是针对某种重大疾病或罕见病研制细胞治疗药物，申请干细胞新药注册以及申请干细胞临床批件。

2018年以来，我国通过持续深化药品医疗器械审评审批制度改革，一些细胞治疗药物申请获得了优先审评。在新的政策环境下，干细胞新药的审批上市有望更早的到来。在第47期理解未来科学讲座上，中科院专家预测，未来五到十年将会有经过国家批准的干细胞药物的正规产品上市销售。2020年，有望出现更多的干细胞药物申报、受理与临床试验默示许可。

干细胞的研究和发展对于人类健康和生命将会是一个颠覆性的变革。2019年国内干细胞临床研究转化取得了一定的进展，多个项目已经启动并开展招募，涉及到脑梗后遗症、肝硬化、卵巢早衰等疾病；同时已经有4个干细胞药物获得临床试验默示许可，开启了干细胞药物发展的新篇章。2020年，在产业发展新风向标的指导下，我国干细胞临床转化有望取得更大的突破。未来，于行业、于企业、于医疗机构、于患者，干细胞治疗都值得期待！