快讯| 干细胞治疗多发性硬化在苏格兰获批

根据外媒报道，2019年10月31日，苏格兰健康技术协会（The Scottish Health Technologies Group，SHTG）批准自体造血干细胞移植用于治疗高度活跃的复发缓解型多发性硬化（RRMS），作为多发性硬化的一种新型治疗方式。

在是否要批准新型治疗方式上，苏格兰健康技术协会综合考虑了自体造血干细胞对多发性硬化的疗效，并邀请了包括MS Trust在内的患者团体进行意见交换。

复发缓解型多发性硬化患者的多发性硬化症状不断恶化，对患者的生活各方面都造成影响。在英格兰已经有谢菲尔德和伦敦合作小组等2家机构可以为多发性硬化症患者提供自体造血干细胞移植治疗，而且已经有多发性硬化症患者从自体造血干细胞移植的治疗中有益。

目前在苏格兰没有机构可以为多发性硬化患者提供自体造血干细胞治疗。最终，苏格兰健康技术协会决定批准自体造血干细胞疗法，这是苏格兰地区可以应用此疗法的第一步，也是干细胞治疗多发性硬化的希望之路。

令人高兴的是，多数的多发性硬化患者对造血干细胞治疗非常期待，愿意考虑干细胞疗法。在《多发性硬化及相关疾病》杂志的2020年1月刊上，报道了很多多发性硬化症患者考虑将自体造血干细胞作为一个治疗选项。

荷兰的文洛维居里医疗中心的Floriaan G.C.M. De Kleermaeker及其同事对137名多发性硬化患者进行调查，对患者的病史、患者对自体造血干细胞的了解、对自体造血干细胞的期望、信息来源及其神经科医师等进行了解。

综合所有的信息后，发现54%的病人目前正在考虑或将来会选择自体造血干细胞作为治疗方案。对目前的治疗并不满意、病情持续时间较短（不超过10年）或残疾较重的患者更愿意考虑自体造血干细胞治疗。

但是只有四分之一的人对自体造血干细胞有充分的了解，而且大部分患者了解信息的来源主要从互联网和电视等，这种信息来源并不像神经科医生那样可靠。半数患者认为自体造血干细胞优于目前的治疗方案。患者对自体造血干细胞移植的期待值很高。

干细胞，特别是造血干细胞治疗多发性硬化在临床上显示出治疗效果。2014年，JAMA杂志报道了多发性硬化患者接受造血干细胞移植可获得持续缓解的临床试验结果。试验共纳入25名多发性硬化患者，他们在入组前的18个月内进行缓解治疗期间发生疾病复发，表现出神经功能缺失等症状，非常符合复发-缓解型多发性硬化的症状。

在复发-缓解型多发性硬化的早期控制炎症有利于延长缓解期，并可能逆转神经功能紊乱。因此，研究人员对患者进行了高剂量的免疫抑制剂治疗，然后进行自体造血干细胞移植，重建患者的免疫系统。

结果显示，24名患者接受全程治疗，其中超过3/4的患者在3年中未出现临床复发、新的疾病损伤或神经功能障碍等多发性硬化的活动表现，成功延长病人的缓解期。同时，患者的神经功能异常、生活质量和功能评分都得到显著改善。自体造血干细胞或将成为传统免疫治疗失败的多发性硬化患者的潜在治疗选择。

国内也有多项关于自体造血干细胞治疗多发性硬化的临床试验。早在2011年，首都医科大学宣武医院在《脑与神经疾病杂志》上发表了相关临床试验。试验选取了82位进展型多发性硬化（PMS）患者，随机分成自体造血干细胞治疗组和皮质醇激素治疗组。随访结果显示，自体造血干细胞治疗组其移植后神经功能残疾评分（EDSS）、发作总次数、平均发作次数、病灶总容积和生活质量评分均较移植前下降（p<0.05），而且5.2年疾病无进展生存率为78.9%；激素治疗组则各项指标与治疗前都增加，而5.2 年疾病无进展生存率为8.3%。

这提示我们，当进展型多发性硬化应用其他方法治疗效果欠佳时，自体造血干细胞移植或将是另一种不错的选择，可有效降低疾病进展，提高生活质量。

不仅造血干细胞移植能够改善多发性硬化的症状，而且间充质干细胞治疗多发性硬化的临床试验也显示出治疗效果。

深圳恒生医院利用骨髓间充质干细胞移植治疗多发性硬化，20例患者随机分成两组，一组接受间充质干细胞移植治疗，一组接受低塞米松对照治疗。一个月后，间充质干细胞治疗有效率90.0%，对照组70.0%，有显著差异。

而且间充质干细胞治疗显著提高CD4+CD25+ T细胞的比例，帮助机体免疫机制的恢复。间充质干细胞组的神经功能评分、EDSS评分等都显著优于对照组，显示出患者的神经功能得到改善，有利于疾病的痊愈。

郑州大学第二附属医院对不同剂量的人脐带间充质干细胞（hUC-MSC）移植治疗MS的临床试验进行报道。试验纳入60例多发性硬化患者，随机分成4组，前三组接受不同剂量的人脐带间充质干细胞移植治疗，每2周移植一次，共移植3次，第4组为安慰剂对照。结果显示，在常规抗炎治疗基础上接受hUC-MSC治疗能够改善MS临床症状，而且移植剂量越高治疗效果越佳。

自体造血干细胞在苏格兰地区的获批正是得益于其在治疗复发缓解型多发性硬化显著的临床疗效，这不仅仅是自体造血干细胞治疗复发缓解型多发性硬化在苏格兰地区的第一步，更是自体造血干细胞治疗多发性硬化症的重要一步。临床试验显示不仅是造血干细胞，而且间充质干细胞在治疗多发性硬化症上也具有强大的潜在应用价值。干细胞治疗多发性硬化症值得我们期待，希望能够给患者带来福音。

参考文献：

1. Stem cell transplants approved for people with MS in Scotland

2. Many multiple sclerosis patients considering stem cell transplant

3. Nash RA, Hutton GJ, Racke MK, Popat U, Devine SM, Griffith LM, et al. High dose immunosuppressive therapy and autologous hematopoietic cell transplantation for relapsing remitting multiple sclerosis (HALT-MS): a 3 year interim report. JAMA Neurol2014

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5. 杨幸文,路青山,杨霄鹏, 等.不同剂量人脐带间充质干细胞移植治疗MS效果观察[J].山东医药,2017,57(37):62-64

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