福音！国内围产干细胞获得临床批件 距离上市又近一步

根据国家药品监督管理局药品审评中心的信息，目前已经有4款间充质干细胞新药获得临床试验默示许可，其中2款采用了围产干细胞，包括胎盘和脐带间充质干细胞。

临床批件好比新药进入临床试验的 大门“钥匙”，对新药研发的推进具有重要意义。临床试验是新药上市之前必将经历的环节，是验证安全性和有效性的关键。因此，胎盘和脐带间充质干细胞新药获得临床批件，让更多人看到它们具有的医学价值，也缩短了这类干细胞新药从实验室到临床应用的距离。

围产干细胞指的是胎儿在母体内发育成长所必须的附属器官——胎盘、脐带组织中的干细胞。近年来，随着科学的发展，越来越多的人认识到了围产干细胞的潜在价值。作为一种宝贵的健康资源，干细胞能够让围产组织在产妇分娩后变废为宝，在全球越来越受重视。

根据全球第二大市场研究咨询公司 Markets and Markets发布的数据，全球干细胞存储市场中，胎盘干细胞市场增长的速度预计最快。这主要是因为全球胎盘及脐带存储数量逐年增加，以及公众对干细胞治疗潜力的认识日益剧增。

围产期干细胞来源丰富，增殖分化功能强，具有大规模制备成药的潜力，临床应用前景十分广阔。围产组织中干细胞含量最多的是胎盘，占85%-90%。从胎盘中提取的干细胞具有数量多、应用广、免疫原性低的特点。胎盘干细胞是一种多能干细胞，可以分化成为脂肪、肌肉、肌腱、韧带等多种多样的细胞。与其他组织来源的干细胞相比，胎盘干细胞不仅免疫原性低，还具有免疫调节作用；胎盘干细胞可在直系亲属间使用，对配型的要求低。

目前，胎盘干细胞已经被广泛应用于神经系统疾病、心血管系统疾病、血液系统疾病、免疫系统疾病及代谢性疾病等的临床研究中。随着临床试验的开展，以及国家对干细胞临床研究与转化的支持，围产干细胞迎来了发展的新机遇。2019年初至今，已经有2款围产干细胞在“60天临床试验默示许可”的新药审批新制度下获得临床批件，推动了围产干细胞上市的进程。

围产干细胞最大的用途是对难治性的治疗。根据全球最大的临床试验登记网站clinicaltrials.gov上的信息，目前在该系统中登记在案的胎盘干细胞临床研究涉及到常见疾病和一些罕见病，例如，糖尿病、骨关节炎、缺血性脑卒中、慢性肠炎、再生障碍性贫血、骨髓增生异常综合征、特发性肺纤维化、新生儿严重缺氧缺血性脑病、阴茎硬结症、勃起功能障碍等。

已经发表的数据显示，围产干细胞在骨关节炎、糖尿病足、急性移植物抗宿主病等领域的治疗研究中展现出了安全性和初步有效性。

在治疗糖尿病领域，已经有一些数据显示脐带间充质干细胞移植是安全的[1]，并且能够改善病人的症状，例如增加II型糖尿病患者的C肽水平和调节T细胞水平。国内还有新数据显示[2]，对于患有严重肢体缺血的糖尿病患者，多次肌肉注射胎盘间充质干细胞可能是一种安全有效的替代疗法。4名患者接受注射后在随访期中没有观察到严重不良事件的发生，患者的临床特征有所改善。

在治疗中风领域，围产干细胞也取得了初步积极的研究结果。今年4月，澳大利亚墨尔本公开的案例表明，一位67岁的患者在中风24小时内接受了胎盘羊膜干细胞注射，在第一阶段治疗后有了明显的治疗效果——病症由治疗前的上肢无力以及严重的言语障碍转变为可以自由控制自己的手。

在罕见病领域，围产干细胞带来了新思路。例如对于一种罕见遗传病早衰症，会让一个处在花一般年纪的少年长得像80岁的老太太，患者身体衰老的速度比正常人快5-10倍，器官衰竭迅速，造成生理机能下降，目前临床上尚无有效的治疗方法。而胎盘干细胞带来了新希望。北京大学第三医院与博雅合作开展了全球首例胎盘干细胞治疗早衰症。14岁早衰症女孩接受静脉注射胎盘间充质干细胞后，急速衰老的机体得到了缓解，与以前相比生活得到了改善，生命也得到了延长。

陆续发表的研究数据让人看到了胎盘干细胞不尽给常见疾病而且还给给罕见病的治疗带来了更多的可能。

围产干细胞的发展推动着人类医学进入新的发展时代，一个给过去无计可施的疾病带来新选择的时代。在产学研医的综合推动下，围产干细胞进入了更加快速的发展时期。目前，国内外企业正在共同努力推进围产干细胞的临床研究转化，例如博雅正在同国内多家医院合作，开展胎盘干细胞治疗自体免疫疾病、骨关节炎、宫腔粘连、地中海贫血、早衰症等疾病的临床研究，共同推进胎盘干细胞从基础科研到临床应用的快速转化，并造福人类。

参考文献：

[1] Umbilical cord mesenchymal stem cell transfusion ameliorated hyperglycemia in patients with type 2 diabetes mellitus.

[2] Safety and Efficacy of Placenta-Derived Mesenchymal Stem Cell Treatment for Diabetic Patients with Critical Limb Ischemia: A Pilot Study