又传喜讯！干细胞治疗儿童神经系统疾病新进展

当神经系统受到损伤时，会导致身体各项功能的降低，严重影响生活的质量，甚至严重可以危及人的生命。

神经系统疾病的发生原因复杂，有先天性遗传性原因，也有后天性意外导致，而神经系统修复的能力有限，所以在神经系统疾病的治疗中至今也缺乏一定的有效的治疗手段。

近日，国外科学网站ScienceDaily提及“干细胞研究为儿童神经系统疾病提供了新希望”。剑桥大学和斯坦福大学的研究学者联合展开针对佩梅病进行了两项干细胞治疗研究。佩梅病特征性病理改变为神经髓鞘不能正常形成，而非其他遗传性白质脑病那样脱髓鞘改变。

（佩梅病是一种 X连锁隐性遗传性疾病， 主要男性发病， 临床表现为眼球震颤、 肌张力低下、 进行性运动功能障碍、痉挛性截瘫以及智力损害等[1]。在疾病的逐渐发展过程中，多数患儿初始能逐渐进步，然后出现智力运动发育逐渐倒退，且运动功能障碍比智力障碍更显著。）

在利用干细胞临床研究中，研究学者对四名患有严重佩梅病的五岁以下男孩进行了第一阶段的试验，目的是研究干细胞治疗针对患者的长期有效性和安全性。

在进行治疗后的12个月后发现，在MRI脑扫描中发现了令人振奋的消息：在移植区发生了变化，即髓鞘形成。同时，患者也并未发生任何不良的反应。而在随后的5年随访报告中也发现，这四名患者的不良反应最小。

相信在未来国外学者的不断探索以及干细胞移植技术的不断成熟，会有越来越多的佩梅病的小患者可以依赖于干细胞进行治疗研究。

其实，干细胞在多项儿童神经性疾病中均有一定的突破。例如小儿脑瘫和脑损伤。

在小儿脑瘫患者当中，有约60%—70%痉挛性脑性瘫痪，是主要以肌紧张亢进、运动功能障碍为主要特征的脑性瘫痪， 一般新生儿窒息和低体重初生儿易患。

干细胞对小儿脑瘫的研究在国内屡见不鲜，在2017年首批的干细胞备案医院中，大连医科大学附属第一医院就开展了关于“脐带间充质/神经干细胞治疗小儿脑性瘫痪的临床研究”，患者在通过干细胞移植治疗后，各项运动的指标都有好转。

郑州大学第一附属医院将8例患儿进行间充质干细胞的移植治疗，12例采用常规的Vojta运动疗法进行治疗。结果表明，与运动疗法相比，间充质干细胞移植治疗痉挛性脑瘫疗效快，可显著降低患儿肌张力，提高运动能力。

脑损伤是引起新生儿神经性功能障碍的主要原因之一，严重的甚至会导致新生儿的死亡，而新生儿因为其自身的特殊性，可供选择的治疗手段也很少。

在2018年6月，就有相关的新闻报道提及，通过间充质干细胞的移植治疗了一名11岁的脑损伤的男孩，取得了喜人的结果。

而其实在同年5月发表的研究当中，也是进一步的阐述了干细胞对于脑损伤儿童的研究进展。研究中发现，新生儿在受伤后可观察到促炎细胞因子的下调。干细胞作为一种新的治疗选择，以加强先天新生儿神经保护。通过不断的优化干细胞治疗的手段，发现在低温环境下治疗是新生儿脑损伤有效途径。干细胞可以靶向的针对炎症反应，从而延缓甚至停止损伤的继续发展。

儿童因为其群体的特殊性，干细胞治疗的研究仍然需要不断的进行完善与研究，但是根据目前的临床研究，干细胞作为一种新型的治疗手段也是毋庸置疑的。其实，无论是神经系统疾病，还是其他系统的疾病，干细胞近年来的研究进展均取得了一定的突破。任何一种医疗手段的发生，必然是漫长且需要一定的临床研究进行验证，相信在未来，干细胞在儿童性疾病中会传出让人更加欣喜的消息。

参考文献：

[1]胡恕香,蔡慧强,彭桂兰.佩梅病2家系临床及蛋白脂蛋白1基因突变分析[J].临床儿科杂志,2019,37(07):534-537.

[2]韩小改,杨波,单泓,别立莉,王姣杰,刘英,李建斌. 脐血间充质干细胞移植治疗小儿痉挛性脑瘫的临床研究[J]. 中国输血杂志,2019,32(05):471-474.

[3] Shyam Dewan, Samantha Schimmel, Cesar V. Borlongan. Treating childhood traumatic brain injury with autologous stem cell therapy, Expert Opin Biol Ther. 2018,18(5): 515–524.