糖尿病新药国内上市 “摆脱胰岛素注射”关键在干细胞

5月底，糖尿病市场巨头、跨国生物制药公司诺和诺德研发生产的糖尿病新药——诺和佳（德谷门冬双胰岛素注射液）在我国获批，给国内千千万万名糖尿病病人带来了福音。

这是一种可溶性双胰岛素制剂，用于治疗成人2型糖尿病。与现有的治疗手段相比具有明显优势，这种药物能有效兼顾空腹血糖和餐后血糖控制，并且用药方式便利，一支胰岛素注射笔就可以提供基础和餐时血糖双重血糖控制。

这种药物已经在全球26个国家和地区上市，进入中国市场将给国内2型糖尿病病人带来新的解决方案。

这则消息让小编家中的糖尿病老人兴奋不已，他满怀期待的问了一句：这种药能把糖尿病根治么？每天控制血糖，打胰岛素，真的太痛苦了……

我只能遗憾地回答：还不能。

根治糖尿病，这大概全国上亿糖尿病患者的共同心声吧。然而，当前市场上可用的药物均未能解决这个问题。

01  

“摆脱胰岛素注射”干细胞或在关键  

传统的胰岛素补充并不能实现根本性治疗，并且对糖尿病并发症的控制力也不足。近年来，随着干细胞技术的发展，糖尿病的根治出现了新希望。

2018年，诺和诺德在首届中国国际进口博览会上发布信息：以干细胞疗法治愈糖尿病正成为可能。

干细胞可以分化为胰岛素生成细胞，为功能性治疗糖尿病提供了新途径。

科学研究发现，干细胞可以促进胰岛素分泌、维持胰岛内环境、调节免疫降低并发症、修复损伤辅助治疗并发症，不仅能够减少口服药物和胰岛素的用量，还能清除糖尿病并发症的潜在隐患。

不只是科学家们热衷于这一领域，近年来，越来越多的制药企业也看到了干细胞治疗糖尿病的前景，并投入其中，除了诺和诺德，还要制药巨头礼来、赛诺菲等等均在这一领域有布局。

也就是说，治疗糖尿病的干细胞药物已经在开发了。

02  

从概念到临床 前景可期  

现如今，干细胞治疗糖尿病的概念不断被证实，有些已经进入到人体临床试验阶段，有些候选干细胞药物已经获批开展临床试验，并且已经有病人接受了试验性治疗。例如，今年年初，欧洲一名糖尿病患者接受了低剂量人类干细胞衍生候选药物PEC-Direct的治疗（临床试验）[1]，值得注意的是，2017年就已经有2名I型糖尿病病人接受了这种药物测试[2]。

这种药物将将胚胎干细胞衍生的胰腺祖细胞放置于能够使细胞直接血管化的装置中。一旦被植入病人体内，胰腺祖细胞慢慢定向分化成胰岛细胞，并分泌胰岛素来调节和控制患者的血糖水平。

此外，其他类型的治疗糖尿病的干细胞药物也在开发中。

同时，治疗糖尿病并发症的一些干细胞疗法也进入了临床试验阶段。糖尿病足是目前干细胞治疗临床进展最快的糖尿病并发症。博雅控股集团的海外子公司赛斯卡医疗目前已经通过FDA审批，正在开展自体干细胞治疗糖尿病足的临床Ⅲ期实验，成为离上市最近的干细胞治疗糖尿病并发症的项目。

03  

道路漫长 但困难不断被解决  

治疗糖尿病的干细胞药物的开发并不那么容易，仍需解决许多障碍，比如缺乏可用于移植的细胞、以及潜在的自身免疫反应可能会破坏移植的细胞等等。

不过，科学研究不断取得突破，给解决糖尿病干细胞新药的发展难题提供了思路。

例如，近日哈佛大学传来好消息，他们利用干细胞培育和分离技术，成功获得了大量的胰岛β细胞（可生成胰岛素），并且所获得的细胞纯度高达80%。相关结论已经发表在《自然》杂志上。

除此之外，开发既能提供足够量的移植细胞、又能解决免疫排斥的干细胞疗法成为了一些研究团队的新目标。

例如美国索尔克的科学家们开发了免疫耐受型的人胰岛样器官。这个由多能干细胞创造的“类器官”含有多种细胞以及血液供应，可以实现正常胰岛细胞的功能[4]。这款疗法同时也获得了加州再生医学研究所的资金资助。

04  

展望  

我国是糖尿病高发大国，患者人数位居世界首位。极高的发病率固然可怕，糖尿病并发症更不可小觑。糖尿病的治疗成为了医学的热门领域。然而，当前的治疗方法依然给病人带来很多痛苦。不过，随着干细胞疗法的发展，根治糖尿病的目标会越来越近，到那个时候，千千万万的病人或许会有新的选择。

参考文献  

[1] Center for Beta Cell Therapy in Diabetes and ViaCyte Announce Start of European Clinical Trial of Human Stem Cell-derived Implants in Type 1 Diabetes Patients  

[2] First implants derived from stem cells to ‘cure’ type 1 diabetes  

[3] Adrian Veres,et al.Charting cellular identity during human in vitro β-cell differentiation.Nature (2019).  

[4] $1.6 million CIRM grant supports potential diabetes treatment