“一药多用” 干细胞将给不同疾病提供新选择

一种干细胞药物针对多种适应症，这已经不是第一次为人所知。

国际上已经上市的干细胞药物如美国Osiris公司开发的人异基因骨髓来源间充质干细胞产品（prochymal）就针对多种适应症，包括克罗恩病和儿童移植物抗宿主病。

而另一些已经上市的干细胞药物也正在扩大适应症范围。

图片来自视觉中国

干细胞药物具有治疗多种疾病的潜力  

近期，一款已上市干细胞药物公布了扩大适应症的最新临床进展，有望给不同疾病的治疗提供新选择。也就是说，如果临床试验进展顺利，并通过监管部门的审评审批，那么一款干细胞药物，将可以帮助更多的病人。

这款药物是美国Athersys公司开发的 MultiStem®，2012年获FDA批准用于治疗I型粘多糖贮积症（MPS-I）。这几年，这家公司已经将这款疗法的适应症拓展至中风、急性呼吸窘迫综合征和创伤性损伤等疾病。

其中，干细胞疗法 MultiStem®治疗中风的临床试验已经进行到了临床III期阶段。

去年4月，他们宣布启动这款疗法治疗创伤性损伤的II期临床试验，以评估这款干细胞药物治疗和预防严重创伤并发症的安全性和有效性，计划招募150名患者。

最近，美国Athersys公司公布了静脉注射MultiStem®治疗急性呼吸窘迫综合征的临床试验结果，进一步证实了这款干细胞药物治疗这种疾病的耐受性和良好安全性。

急性呼吸窘迫综合征或将拥有新选择  

急性呼吸窘迫综合征是一种以肺部广泛炎症为特征的严重免疫学和炎症性疾病，目前干预措施有限，没有有效药物治疗。如果干细胞药物治疗能够持续取得良好临床效果，那么将是这类病人的福音。

这项临床试验在美国和英国开展，目的是评估MultiStem®对急性发作中度至重度急性呼吸窘迫综合征的影响。整个项目分为两个部分，第一部分是初始剂量的确认阶段，共招募6名患者，第二阶段是较大的随机、双盲、安慰剂对照临床研究，共有20名患者静脉注射了干细胞药物，10名受试者接受安慰剂治疗。

临床试验结果显示，与服用安慰剂的对病人相比，在诊断后的第一个月，静脉注射这款干细胞药物的病人死亡率更低，无需使用呼吸机的天数有所增加，无重症监护病房的天数更加多。

对于严重的急性呼吸窘迫综合征病人，干细胞治疗的耐受性良好，并且没有与给药相关的不良事件发生。

在试验中所有患者的一年随访期结束后，研究团队将继续评估这些数据，并计划在医学科学会议上公布更详细和全面的结果。

除了临床试验，这款药物的开发商还策划打入亚洲市场，未来让亚洲病人也受益。去年3月，Athersys公司表示正在加速这款药物进入亚洲市场的步伐，并且针对多种适应症。如果一切进展顺利，他们将在中国开发和商业化这款疗法在缺血性中风、急性呼吸窘迫综合征和创伤领域的应用。

结语  

尽管如今医学快速发展，但仍然有很多疾病的治疗需求得到不到满足。干细胞治疗产品在多种疾病的治疗中都展现出了潜力。未来，过去无计可施的多种疾病有希望被干细胞逆转。随着临床研究的进一步开展，干细胞药物有望给更多的疾病治疗带来新选择。

参考资料：  

Athersys Announces Positive Results From Its Exploratory Clinical Study of MultiStem® Cell Therapy for Treatment of Acute Respiratory Distress Syndrome (ARDS)