又一款干细胞疗法被FDA看好 有希望加速审批

近日，针对严重血红蛋白病的自体干细胞疗法CTX001获得了美国FDA的快速通道审评资格认定（Fast Track Designation），用于治疗镰状细胞病（SCD）。

美国FDA的快速通道计划旨在促进药物的开发和加速审查，以治疗严重疾病以及满足未得到满足的医疗需求。快速通道主要针对新的或有潜力的、比现有疗法效果更好的疗法。

获得FDA快速通道审评资质认定的药物可能有资格享受多种福利，包括与FDA更频繁的会议和沟通，如果符合相关标准，还有可能获得生物制剂许可申请（BLA）的加速审批、优先审查或滚动式审查。

这款疗法由CRISPR Therapeutics公司和VertexPharmaceuticals公司合作开发，是一种结合基因编辑的干细胞疗法——将患者的造血干细胞进行基因编辑使其能够产生高水平胎儿血红蛋白的血细胞，然后再注入患者体内。该疗法旨在通过补偿成人血红蛋白的缺失或缺陷来达到治疗血液疾病的目的，目前正被开发用于治疗β地中海贫血症和镰状细胞病。

事实上，这款疗法已在美国以外的多个国家获得了临床试验的准入。2018年10月，该疗法治疗镰状细胞病的研究性新药申请（IND）获得了FDA批准，目前美国正在进行该疗法治疗镰状细胞病的1/2期试验。此外，治疗β地中海贫血的1/2期试验也正在欧洲的多个临床研究中心开放。

尽管离市场还有很长的路要走，但这种药物可能是率先使用革命性CRISPR/Cas9基因编辑技术来纠正遗传缺陷的干细胞药物之一。

近年来，基因编辑和细胞技术的发展，基于基因编辑的干细胞疗法越来越多地被开发。除了自体干细胞疗法CTX001，蓝鸟生物的在研产品LentiGlobin BB305也备受关注，这款疗法也是将修饰后的细胞通过自体干细胞移植植入患者体内，经过重组后的基因再表达能够产生正常的成人血红蛋白，当前已获得EMA的加速审评资格并且已经提交了上市许可申请，有望于2019年率先在欧洲上市。

展望  

当前，全球范围内对加快新药审批采取的措施有所差异。例如美国建立了4种新药加快审批途径，包括优先评审、加速批准、突破性疗法和快速通道。在我国，2017年底国家食品药品监管总局发布了《关于鼓励药品创新试行优先审评审批的意见》；2018年多款CAR-T细胞药物申请获得了优先审评。

2018年7月，国家药品监督管理局下发的《关于调整药物临床试验审评审批程序的公告》规定，在我国申报药物临床试验的，自申请受理并缴费之日起60日内，申请人未收到CDE否定或质疑意见的，可按照提交的方案开展药物临床试验。11月，我国新药临床试验正式由过去的审批制度转变为默示许可，由“点头制”批准正式转入 “摇头制”批准时代，标志着我国新药临床试验行政许可将进入更加高效的审评模式。

在新的监管模式和新药临床试验行政许可制度下，未来符合标准的细胞治疗产品通过我国监管部门审批上市并不遥远。

参考资料：  

CRISPR Therapeutics and Vertex Announce FDA Fast Track Designation for CTX001 for the Treatment of Sickle Cell Disease