海绵宝宝创作者去世… “夺命”渐冻症离被治愈还有多远？

在与渐冻症斗争1年多后，《海绵宝宝》的创作者史蒂芬·海伦伯格于11月26日去世，享年57岁。

今天，这一消息让很多人痛心，许多网友和漫迷自发悼念，这位为世界带来经典的创造者，也因此在充斥着“薛之谦李小璐事件”、“陈羽凡吸毒事件”的热搜榜上盘踞一天。

同时，他的逝世也把医学紧迫性问题再次提上了日程——“夺命”渐冻症的最后治疗希望到底在哪里？

2017年至今，北大渐冻症女博士的遗嘱以及著名物理学家史蒂芬·霍金的去世就曾掀起了人们对渐冻症新疗法的强烈渴望。越来越多的渐冻症病人“眼睁睁看着自己死去”，这是十分残酷的事情。

也有很多人在问，现在科技这么发达了，难道就没有解决的方法吗？今天，我们就从最新科学研究进展的角度来谈谈这个话题。

渐冻症，也叫肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）或运动神经元病（MND），是一种渐进性且致命的神经退行性疾病。约10%遗传自父母，90%的渐冻症发病原因尚不明。这类病人由于神经细胞受损或死亡，无法控制特定的肌肉，从而肌肉不断变弱，最终导致瘫痪。大部分患者会在症状首次出现的3-5年内由于呼吸衰竭而死亡。

2款上市药物还远不能满足需求

医学发展至今，不能说渐冻症的治疗一点进步也没有。

人们在识别和理解这种疾病的发病机制中取得了很大的进展。20多年来，美国FDA批准用于治疗这种疾病的共有2款药——赛诺菲公司的 Rilutek和MT美国制药公司的Radicava。

第一款获批的是赛诺菲公司的 Rilutek，属于抗兴奋毒性药物，能延长渐冻症病人的生命。第二款药物Radicava在2017年通过FDA审批，是一种神经保护剂，能够使病人的日常运动能力的下降幅度更低些。不过在此之前，Radicava已经在日本上市。

然而，这两款药物并不能满足需求，依然有许多病人没能得到有效救治，仍然要“眼睁睁地看自己死去”。

创新疗法已接近上市

科学家们并闲着，他们在探索更有效的治疗方法上做了很多尝试。

伟大的科学家霍金曾在干细胞展望纪录片中表示，“医学界的新时代已经近在眼前，新时代里，人体任何疾病都可医治，全靠我们体内那些拥有异能的细胞，它们叫干细胞。”

这几年，许多科学家在干细胞治疗渐冻症上做了很多研究，并且证实了干细胞有望带来治疗新突破。从治疗角度来看，干细胞具有产生多种信号分子来调节周围环境的能力，如果能够通过操纵干细胞来发送抗炎和生存信号，那么防止神经元变性和死亡的机会有望增加。

当前，已经有一款治疗渐冻症的干细胞药物NurOwn 进入到了临床III，或将是全球第一个上市的渐冻症干细胞治疗药物。2014年，这款疗法已经获得了美国FDA快速通道（Fast Track）产品的指定。

这是美国头脑风暴生物科技公司开发的干细胞疗法，在临床研究中显示有持续长达24周的明显临床受益，安全性和耐受性也良好。根据路透社的消息，这家公司将通过“尝试权法案”为1名渐冻症病人提供试验性干细胞治疗，首席执行官Chaim Lebovits会亲自支付这次治疗费用；并且他们会尽快完成这款疗法的进一步临床研究，预计在2019年底或2020年初获得III期临床试验结果。

快讯| 已进入III期临床，干细胞治疗渐冻症有望上市

快讯| 首个有望上市的渐冻症干细胞药物 已获10年专利保护

快讯| 首款渐冻症干细胞疗法通过安全审查 最快于明年递交生物制剂许可申请

今年，还有另外一款治疗渐冻症的干细胞疗法进入了人体临床试验——以色列生物制药公司 Kadimastem 研发的AstroRx。与NurOwn采用自体骨髓来源间充质干细胞不同的是，这款疗法由人类胚胎干细胞衍生的星形胶质细胞组成。10月份，这家公司宣布完成了5例病人的招募，1名病人接受了治疗，移植手术已成功完成，预计在2019年中期公布这一部分临床试验结果。

快讯| 渐冻症患者的福音！又一款干细胞药物进入人体临床

快讯| 世界首例胚胎干细胞治疗渐冻症正在进行 患者已成功移植

随着临床试验的开展，下一个上市的渐冻症药物有可能是干细胞药物。

结语

越来越多的生命因无法得到救治而逝去，人们感到惋惜。如今，干细胞科技正在给人们提供一种新的力量来对抗病魔。如今渐冻症的攻克已经发展到了新的阶段。希望创新药物能早日上市，拯救那些正在挣扎的人们！再见了，著名的漫画家！