治疗帕金森的第一款干细胞专利产品 初步证实安全合理

帕金森是一种神经退行性疾。颤抖、僵硬、运动缓慢、行走和步态困难，这些都是这种疾病的“标签”，给患病的人带来了严重的影响，甚至导致死亡，例如2013年全球就有10.3万人死于帕金森。

科学期刊上的观点认为[1]，“帕金森最具前景的治疗途径是使用干细胞疗法来替换疾病发生过程中丢失的多巴胺神经元”。然而，目前尚未有获批的药物或者疗法可以恢复受损的多巴胺能神经元。

不过，一款拥有美国专利加身的干细胞疗法“ISC-hpNSC”有望打破这种困局。

11月5日这款疗法的开发团队国际干细胞公司（ISCO）向人们告知，第一批“吃螃蟹”的病人志愿者已经出现了比较好的效应[2]。

相信很多人对这款疗法已经不陌生了，Dr韦曾多次科普过这款疗法以及最新的进展。

这款疗法由人孤雌生殖干细胞来源的高纯度神经干细胞群组成。正在开展的I期临床试验属于剂量递增的安全性和初步疗效的探索研究，目的是评估移植3000万至7000万个神经干细胞的安全性和初步疗效，将有12名中度至重度帕金森患者接受颅内干细胞移植。在干细胞移植后，所有患者将接受为期12个月的随访，并在指定时间间隔评估治疗的安全性和干细胞的生物活性。

 
 

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“这种细胞移植具有良好的耐受性”

可以简单解释为，正在开展的I期临床试验把12名患者将分成了3组，每组分别接受3千万、5千万和7千万剂量的ISC-hpNSC细胞注射。

根据国际干细胞公司公布的最新临床试验数据，临床试验中12名患者中已经有6名完成了1年的随访观察，其中接受3千万剂量细胞注射的病人中有1名已经接受了2年的随访。

迄今为止，尚未发现与ISC-hpNSC细胞移植相关的安全性信号或严重不良反应。

总部位于墨尔本的数据安全监测委员会负责评估临床试验中的不良事件数据，并且确定了这次I期临床试验中所有试验组的安全性和合理性。

国际干细胞公司的首席科学官拉塞尔.克恩介绍说，与基线评估相比，细胞移植后接受随访一年的患者生活质量有了改善。在这种情况下，更令人鼓舞的，这种移植具有良好的耐受性。

注射多少个细胞患者受益最大？

前面有讲到，这项临床试验是一个剂量递增的研究，那么细胞的剂量会对患者的疗效带来怎样的影响呢？细胞剂量为多少才是最佳？

第一批“吃螃蟹”的病人的初步临床效应告诉我们，在这项临床试验中，注射3千万个细胞的那一组病人的生活质量改善了17%，而注射5千万个细胞的那一组病人在移植6个月后生活质量改善了47%。

由于试验规模不大等等问题，这些数据或许还不能给出一个明确的答复——到底多少的细胞剂量对病人最佳？但是这些数据至少让人们看到了趋势，未来的研究可以在此基础上进行改善。

不过，整个I期临床试验都没有设置安慰剂对照组。国际干细胞公司也认识到这一点，他们计划在II期临床试验中设置合适的对照组。

未来，在通过大规模的临床试验验证后，这款干细胞疗法或许就能真正融入大众的生活中了。

参考资料：

[1] Translational Research on Stem Cells for Parkinson's Disease

[2] International Stem Cell Corporation Announces Positive Top-Line Preliminary Results from Parkinson’s Disease Clinical Trial