已有一款眼部干细胞疗法上市 “资本宠爱”的它会是下一个？

眼睛是所有人类器官中最宝贵的之一，失明是最可怕的健康威胁之一。许多导致失明的疾病目前很难治疗，Holoclar®是唯一获得批准的眼部干细胞疗法[1]。

这种疗法包括从病人身上提取角膜干细胞，然后在实验室中扩增，再移植到病人受伤的眼睛中。值得注意的是，这种疗法仅适用于眼内残留部分角膜干细胞（可在实验室中扩增）的病人。

2015年，欧盟批准了Holoclar®上市，用于治疗因物理或化学因素所致眼部灼伤导致的中度至重度角膜缘干细胞缺乏症。

然而，这款疗法只能满足一小部分眼疾病人，还有大量的病人等待着创新疗法的出现。目前这一领域不管在横向还是纵向，都在不断延伸，致力于满足更多类型的眼疾病人的需求。

当前世界范围内有很多科学团队正在开展深入的研究以更好地了解导致眼疾的原因，以及识别眼睛各个部位具有再生潜能的干细胞和祖细胞，最后开发出创新疗法以恢复视力。

干细胞治疗黄斑变性被认为是最容易取得成功的一类眼部干细胞疗法。

先来了解什么是黄斑变性。 黄斑是视网膜的重要区域，黄斑变性主要与视网膜色素上皮细胞丧失或出现功能障碍有关。它是一种慢性眼病，能引起中心视力急剧下降。而中心视力是日常活动所必需的，如阅读、看时间、识别面部特征和驾驶等。它是不可逆的中心视力的下降或丧失，很难再治愈。

目前，科学家们最常用的思路是，利用干细胞来诱导生成视网膜色素上皮细胞，并取代病变的视网膜色素上皮细胞，最终达到治疗黄斑变性的目的。

为什么说干细胞治疗黄斑变性容易取得成功？这主要是因为在实验室中培养大量的视网膜色素上皮细胞相对容易，并且培养出来的视网膜色素上皮细胞与人眼中的视网膜色素上皮细胞完全相同；注射细胞的位置被认为是免疫特区，这意味着移植细胞在体内发生排斥反应的风险很小；在非常有限区域使用少量的细胞来完成治疗，减少了风险的发生。

这几年针对黄斑变性的干细胞疗法取了不少振奋人心的结果。

2017年，我国启动了首例人胚胎干细胞来源的视网膜色素上皮细胞治疗干性年龄相关性黄斑变性的临床研究；

2017年，全球首个异体iPS视网膜细胞移植手术已经完成了原定目标的5例；

2018年，英国2名湿型老年性黄斑变性患者在接受干细胞治疗后，原本几近失明的眼睛恢复了视力，能够视物、阅读，该方法为治疗这种常见眼疾带来希望。这一结果发表在《自然生物技术》杂志上。

干细胞治疗黄斑变性不仅成果较多，资本也比较热衷，推动了这一疗法的IND申请。

近期，加州大学洛杉矶分校Eli&Edythe Broad再生医学和干细胞中心以及斯坦眼科研究所的视网膜疾病干细胞疗法获得了510万美元的资助，这笔资助款来自加州再生医学研究所（CIRM）。

这款疗法将利用病人自身的皮肤细胞来生产诱导多能干细胞，再用诱导多能干细胞生产视网膜色素上皮细胞，用于治疗黄斑变性。

研究小组将利用这笔资金推动这款有前景的疗法迈向人类临床试验，并向美国FDA提交研究性新药申请。科研人员认为，这项关键性投资将为无数眼疾患者和家庭带来希望。

事实上，干细胞治疗黄斑变性的IND申请于2010年就曾出现。它就是了Advanced Cell Technology公司（ACT公司）开展的，利用人源胚胎干细胞分化形成的视网膜色素表皮细胞治疗衰老导致的黄斑变性。 

2012年至2014年期间，ACT公司公布了这款疗法的短期和中长期的安全性数据。后来，ACT公司被安斯泰来制药公司收购（2016年），并改名为安斯泰来再生医学研究所。现在这家研究所正在进行的共有六项相关的临床I期或II期的试验，试验地包括美国，英国以及韩国等。

安斯泰来再生医学研究所的I/II期试验结果表明，多能干细胞衍生的视网膜色素上皮细胞不会对移植造成任何不良影响，为III期多中心试验开辟了道路。

从研究数据来看，干细胞治疗黄斑变性十分具有前景，那么它是否会成为下一个上市的眼部干细胞疗法？我们拭目以待。

参考资料：

[1] Looking to the Future of Stem Cell Eye Research

[2] $5.1 million grant will fund research to develop a stem cell-based therapy for blinding eye condition