世界首例胚胎干细胞治疗渐冻症正在进行 患者已成功移植

10月8日，以色列生物制药公司 Kadimastem 宣布，在过去的9月份，他们的胚胎干细胞治疗渐冻症临床研究项目完成了5例患者的招募，1名渐冻症患者接受了试验性胚胎干细胞治疗，移植手术已成功完成，预计在2019年中期公布这一部分临床试验结果。

这是世界第一例接受基于人类胚胎干细胞治疗的渐冻症患者。这名患者的成功移植是这款疗法临床开发的一个重要里程碑。未来，该团队将招募21名患者以证实这种疗法的安全性和有效性，整个项目预计在2020年8月份完成。

开发“现成的（off-the-shelf）”干细胞产品
 

以色列团队已投资4000万美元用于这款疗法的开发。他们的目标是开发一种“现成的（off-the-shelf）”产品，以满足全球所有渐冻症患者的需求。

事实上，在今年6月6日，《干细胞研究与治疗》（Stem Cell Research & Therapy）杂志曾报道了这款干细胞疗法——AstroRx，它是由人类胚胎干细胞衍生的星形胶质细胞组成。临床前试验表明，鞘内注射健康星形胶质细胞（AstroRx）治疗渐冻症可行且安全，并且具有潜在的疗效。目前这款疗法已经进入到了1/2a期人体临床试验阶段。

越来越多的证据表明，中枢神经系统中星形胶质细胞功能障碍在渐冻症恶化中起作用，可能通过不同的机制促进渐冻症的进展，如分泌毒性蛋白、分泌炎性因子诱导运动神经细胞死亡等。

以色列团队制定了一个方案：利用人类胚胎干细胞诱导生成大量的星形胶质细胞祖细胞（APCs），并将这些细胞冷冻存储，在需要时再用来生产健康的星形胶质细胞。

他们还开发了一种独特的工艺，可以在工业规模上扩增胚胎干细胞（原材料），并使这些细胞完全分化为大脑支持细胞——星形胶质细胞。

前景巨大 或将坐拥数亿市场

随着临床试验的开启，以色列生物制药公司 Kadimastem加入了再生医学领域领先的生物技术团队，他们预计该产品将拥有数亿美元的市场。

众所周知，目前美国FDA仅批准了两种用于治疗渐冻症的药物——分别为赛诺菲公司的 Rilutek和MT美国制药公司的Radicava。然而，这些药物仅能略微缓解疾病的进展，临床上仍然缺乏行之有效的药物以达到更好的治疗目标。

近年来，市场上渐渐兴起的在研干细胞产品为渐冻症的治疗带来了新契机。尽管目前还不能确定以色列的这款干细胞疗法未来能否拥有数亿美元市场，但如果未来获批上市，它所带来的价值也将是巨大的，因为干细胞疗法具有改变疾病治疗格局的潜力。

在渐冻症治疗领域，当前市场上寄予厚望的干细胞疗法是已经进入临床III期的美国头脑风暴公司的NurOwn（MSC-NTF细胞）——采用自体骨髓来源的间充质干细胞，在体外利用分化培养基诱导定向分化为能分泌神经营养因子（NTF）的MSC-NTF细胞，这款疗法被很多人认为是下一个上市的干细胞药物。

以色列团队开发的胚胎干细胞疗法AstroRx聚焦于星形胶质细胞，是一款与NurOwn不同的疗法。不同在研产品的出现，意味着这个市场拥有很大的发展空间。面对市场上开始越来越多样化的在研产品，人们看到了干细胞治疗渐冻症的更大潜力。

展望

渐冻症只是众多临床上尚缺乏有效治疗方法的疾病之一。对于当前医学无法满足的疾病患者，以干细胞为核心的再生医学或许是救命的稻草。当前，再生医学是全球关注的焦点，世界各国正在积极努力通过开创性的研究和新技术开发新的再生医学疗法，以满足全球庞大医疗需求。诸如AstroRx和NurOwn等干细胞疗法是渐冻症治疗领域的一个新希望，随着临床试验取得进展，相信渐冻症患者受益的日子将不遥远。

参考资料：

[1] Medical Breakthrough on a Global Scale and Significant Achievement for Kadimastem

[2] Safety and efficacy of human embryonic stem cell-derived astrocytes following intrathecal transplantation in SOD1G93A and NSG animal models

[3] A Study to Evaluate Transplantation of Astrocytes Derived From Human Embryonic Stem Cells, in Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)