快讯| 《自然》发表首创性干细胞疗法 逆转过去无法治愈的失明

最新研究显示，通过激活视网膜内某些细胞的再生能力，使其发挥干细胞的特性，可以使失明小鼠恢复一定程度的视力。这种方法是首次尝试，科学家认为有希望给无法治愈的眼疾带来新的治疗方法。相关研究结果于近日发表在《自然》杂志上。

转换思路 刺激视网膜内某些细胞的再生能力

干细胞是一类原始细胞，可以发育为成熟的组织。一直以来，科学家们都在探索干细胞治疗视网膜变性眼部疾病的潜力，这类研究也取得了成功。今年3月，《自然.生物技术》报道了干细胞治疗年龄相关性黄斑变性的成功案例。2名患者植入胚胎干细胞来源的视网膜色素上皮细胞后，原本几近失明的眼睛恢复了视力，能够视物、阅读。

而最新刊登在《自然》杂志上的这项研究的不同之处在于：它的目的是唤醒已经存在于视网膜内的某些细胞的再生能力。这项研究的首席研究员是纽约西奈山眼科干细胞计划的负责人Bo Chen。

Chen解释道，这类细胞叫米勒细胞（Muller gail），也被称为放射状胶质细胞，在斑马鱼中这类细胞是视网膜干细胞的来源——当视网膜受损时，这类细胞就会发挥作用生成新组织。

在人类和其他哺乳动物中，这类细胞为其他视网膜细胞提供“结构和支撑”，但在视网膜损伤的情况下，这类细胞只能发出微弱的反应，不足以修复组织。

如今，该研究团队已经找到了一种方法来诱导这些细胞发挥再生能力，至少在小鼠试验中取得了成功。

两步基因法实现干细胞治疗功效

那么他们是怎么做到的呢？研究人员使用两步基因疗法对实验室小鼠中的米勒细胞进行重编程。这些小鼠出生下来就是失明的状态，是人类先天性失明的动物模型。

研究人员首先在小鼠体内注入第一个基因，诱导米勒细胞增殖并表现出干细胞的特性；第二步是使用额外的基因刺激这些细胞发育成为新的杆状光感受器。

显微镜观察发现，新形成的杆状光感受器看起来在结构上与真正的光感受器没有什么不同，并且还形成了突触结构使杆状细胞与视网膜内其他神经细胞进行交流。为了确定米勒细胞衍生的杆状光感受器是否具有功能，研究人员在先天性失明小鼠身上进行了测试。结果发现，新生成的杆状光感受器能够整合到小鼠眼睛的现有结构中。几周后，小鼠的视力在一定程度上得到了恢复。

这项研究得到了同行的关注。美国俄勒冈州健康科学大学凯西眼科研究所的McGill认为这项研究结果打开了新大门——使用已存在于视网膜中的某些细胞，而避免干细胞移植所需的大量资源。

不过这项研究还有许多问题需要解决。其中一个直接的问题就是：实验小鼠的视力得到了多大的改善？目前的数据只能证明小鼠可以看到了光线；第二个关键问题是这种方法在人类身上是否具有同样的效果？第三个问题是新生成的视网膜细胞的数量必须进行严格控制以保证安全性。

科研人员认为，如果这项技术用于人体试验，它将首先被用于恢复视力的测试；但最终有可能作为一种预防视力下降的方法进行研究。

参考文献：

Restoration of vision after de novo genesis of rod photoreceptors in mammalian retinas