首个有望上市的渐冻症干细胞药物 已获10年专利保护

说起干细胞治疗渐冻症，首先让人想起的会是美国头脑风暴生物科技公司的NurOwn®。2016年底该疗法的III期临床试验正式开始，将招募200名渐冻症患者，并预计于2019年7月底完成。

近日，NurOwn®治疗渐冻症获得了欧洲专利局的专利保护，有效期至2029年，为其在欧洲的商业化打开了更广的道路。

根据美国头脑风暴公司发布的消息，该专利涵盖了利用分泌神经营养因子（包括脑源性神经营养因子BDNF）的间充质干细胞治疗渐冻症的方法。

简而言之，NurOwn®采用自体骨髓来源的间充质干细胞，在体外利用分化培养基诱导定向分化为能分泌神经营养因子（NTF）的MSC-NTF细胞。

据悉， NurOwn®治疗渐冻症于2014年就已经获得了美国FDA快速通道（Fast Track）产品的指定。美国FDA的快速通道计划旨在促进药物和生物制剂的开发和加速审查，这些药物和生物制剂具有治疗重大疾病的潜力，并展示出满足未来医疗需求的潜力。

基于I期和II期临床试验结果的积极性，以及随着III期临床试验的开展，该疗法有望成为全球首个上市的渐冻症干细胞治疗药物。

距离上市到底还有多远？

该疗法的III期临床试验自启动以来便受到了外界的关注。III期临床试验是确证治疗作用的关键性阶段，为产品获批上市提供支撑。也就意味着，此次III期临床试验将与NurOwn®治疗渐冻症获批上市息息相关。

 本月23日， 美国头脑风暴公司宣布了III期临床试验的最新动态——他们将继续招募患者。目前，这项III期临床试验正在美国六大顶级医疗中心进行，属于随机、双盲、安慰剂对照、多剂量试验，计划将200名患者按1:1随机分配至NurOwn®治疗组或安慰剂组。

在治疗前先提取每位患者的细胞。得益于间充质干细胞的冷冻存储技术，整个试验中每次NurOwn®给药均源自于提取的同批细胞。根据美国头脑风暴公司发布的消息，III期临床试验的重点放在了疾病进展快的渐冻症患者身上，因为这些患者在II期临床试验中表现出了优异的结果。

该公司已经与希望之城的生物医学和遗传中心签订协议，为所有参与III期临床试验的机构或中心提供临床用NurOwn®。

根据clinicaltrials.gov网站登记的信息，这项III期临床试验预计于2019年7月30日完成。或许在一年之后，NurOwn®治疗渐冻症的审批上市消息有望渐渐传来。

展望

渐冻症，也叫肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）或运动神经元病（MND），是一种渐进性且致命的神经退行性疾病。在过去许多年中，渐冻症的治疗一直缺乏有效的药物。20多年来，获得FDA批准用于治疗渐冻症的药物仅有2款——赛诺菲公司的 Rilutek和MT美国制药公司的Radicava。

干细胞治疗渐冻症已有几十年的研究历史，人们对此类药物的上市充满了期待。如今，进入临床III的产品渐传佳音，也向人们释放了一个积极的信号——治疗渐冻症的干细胞药物有望上市，渐冻症的临床治疗困局有望破冰。

参考资料：

[1] BrainStorm Announces Grant of a New European Patent for NurOwn®

[2] FDA Grants Fast Track to NurOwn™ for ALS

[3] BCLI: Phase 3 Trial in ALS Fully Funded; Company to Announced Additional Indications for NurOwn