终结糖尿病胰岛素注射时代！新型干细胞药物取得突破

今天给大家带来一则好消息：一款针对所有需要胰岛素治疗的糖尿病患者（包括I型糖尿病和II型糖尿病）的新型干细胞药物，在初步临床试验中表现出了持续的安全性及耐受性，并且避免免疫排斥反应取得了积极效果。胰岛素注射时代的终结又近了一步！

糖尿病功能性治疗取得新进展

这款干细胞药物名为PEC-Encap，是一种组合产品——将源于干细胞的胰腺祖细胞（PEC-01）封装在细胞递送系统Encaptra®中，由美国加州的ViaCyte机构开发。近日，该机构宣布了这款药物治疗I型糖尿病的初步临床试验数据。

为期2年的临床试验结果显示，低剂量的PEC-Encap治疗I型糖尿病安全且耐受性良好，PEC-Encap有望成为所有I型糖尿病患者的功能性治疗药物。

初步临床试验结果表明，当移植成功时，植入的细胞不仅能够存活，还能增殖并发育成为产生胰岛素和其他调节性激素的细胞；研究数据还表明，细胞递送系统可以保护移植细胞免受免疫系统的排斥反应。

2年临床试验数据显示积极结果

这是一项开放性的1/2期临床试验，评估了糖尿病治疗候选药物PEC-Encap的安全性、耐受性以及疗效。第一队列研究招募了19例已确诊的I型糖尿病患者，通过皮下给药的方式植入两种单元尺寸的PEC-Encap——VC-01-250和VC-01-20。

较大尺寸的VC-01-250主要用于评估安全性、耐受性以及最终疗效；而较小尺寸的VC-01-20用于组织学分析和其他分析，在整个研究期的不同时间点被移除。试验过程中，在大约1、2、4、8、12、16和104周（2年）的时间点将PEC-Encap单元移除。在所有单元都被移除后，继续对患者进行随访观察。

12周以及2年的临床数据显示：

到目前为止，PEC-Encap候选产品在研究中似乎是安全的，且耐受性良好，大多数不良事件与手术或术后护理有关，超声或组织学检查未观察到异常增长；

在12周和2年的时间点中，两种尺寸的植入体在良好宿主组织整合和血管化的区域内分化为内分泌胰岛细胞；

免疫功能检测未观察到供体特异性抗体，自身抗体滴度并未增加，植入细胞对供体细胞无耐受性或敏感性，植入后淋巴细胞刺激或抗原特异性CD8+T细胞并没有增加。这意味着Encaptra细胞递送系统似乎可以防止免疫排斥和防止过敏。

未来进一步优化细胞递送系统

科研人员表示，虽然该研究在移植的稳定性上还存在局限性，但当移植成功时，就可形成表达胰岛素的成熟内分泌胰岛细胞，在一些情况下，表达胰岛素的细胞在植入后可存活至少2年——这也是本研究的最长时间点。为了达到更好的移植效果，目前该机构正在优化细胞递送系统，以提高长期移植的潜力。如果进展顺利，他们将在2019年继续招募患者进行试验。

这是一项开创性临床试验，为优化干细胞衍生的胰岛素替代疗法提供了重要的新信息。临床研究观察到了胰腺祖细胞在患者体内存活并成熟发育为内分泌细胞，进一步支持了这种疗法作为I型糖尿病潜在治疗策略的概念。

参考资料：

Two-year Data from ViaCyte’s STEP ONE Clinical Trial Presented at ADA 2018