中科院院士发表最新成果：干细胞治疗帕金森 部分患者有明显改善

6 月14日，Stem Cell Reports杂志报道了中科院院士周琪及其团队的最新成果[1]。该团队在灵长类动物模型中测试了人胚胎干细胞来源的神经细胞治疗帕金森病的安全性和有效性，为我国首项基于胚胎干细胞的I/II期帕金森治疗临床研究（NCT03119636）提供了临床前数据支持。     

他们利用临床级人胚胎干细胞分化出中脑多巴胺能神经细胞，经过严格质检后移植到帕金森猴脑内，并进行了长达两年的跟踪评价。结果表明，植入的细胞可以在动物体内长期存活并进一步成熟，能有效改善帕金森猴的症状，而且没有出现肿瘤和其他严重不良反应[2]。

帕金森是一种常见的神经退行性疾病之一，主要发病过程是由脑黑质中产生多巴胺的细胞渐进性损失所致，治疗的目的是补偿或取代丢失的多巴胺。科学研究证实，干细胞在治疗帕金森领域具有很大的潜力。通过干细胞再生，移植到患者体内，补充缺失或缺损的神经细胞，有望从根本上治疗帕金森病。

人胚胎干细胞分化来源的神经前体细胞在脑内可以继续分化成为多巴胺能神经元，可以补充帕金森病人缺失的多巴胺能神经元，理论上可以治疗帕金森病。这种疗法在进入临床应用之前，需要临床前数据来证实安全性和有效性。新发表的新成果为开展相关临床研究提供了科学依据。

目前，该团队启动了利用人胚胎干细胞分化的中脑多巴胺能神经细胞治疗帕金森病的临床研究，部分患者的病情已有明显改善。

帕金森患者的福音

这是全球首批基于配型开展的多能干细胞分化细胞临床移植研究项目（NCT03119636），受到了国际的广泛关注，《自然》新闻也曾对该项目进行过报道。根据clinicaltrials.gov网站统计的数据，该项目预计招募50名患者志愿者，给予注射单一剂量的人胚胎干细胞分化来源的神经前体细胞，整个项目预计在2020年完成。

2017年，周琪院士在《自然》报道中表示，在 4 年时间里，他的团队已经建立起帕金森猴模型，并达到了官方要求的标准，在开展人体试验之前，在模式动物上验证疗法的有效性是必要条件。现如今发表的临床前试验数据为开展人体临床试验提供了强有力的支持。

图片来源：中国科学院动物研究所

近年来，干细胞治疗帕金森取得突破的新闻越来越常见，涉及的干细胞种类也更加广，临床进展比过去几年更加快。这对于患者而言，无疑是福音。

除了人胚胎干细胞来源神经细胞，当前国际正在开展的项目还采用了其他类型的干细胞。例如，美国国际干细胞公司（ISCO）开发的ISC-hpNSC 细胞疗法。ISC-hpNSC的中文名称为人类孤雌生殖神经干细胞，通过提供脑源性神经营养因子、免疫调节以及提供替代细胞来改善帕金森症状。目前，该疗法已经进入了人体临床试验阶段，并且已经在去年年底完成了第7名患者的移植手术（快讯| 全球首个多能干细胞治疗帕金森，中期临床结果喜人）。

此外，科学家们正在尝试更多类型的干细胞，如诱导多能干细胞（iPS细胞）和间充质干细胞。查阅clinicaltrials.gov网站发现，美国的研究团队开展了间充质干细胞治疗帕金森的临床试验（NCT02611167）。在今年的世界帕金森日（4月11日），BBC新闻报道显示，首个iPS细胞治疗帕金森的临床试验将于今年晚些时候在日本启动。这些项目也十分令人期待！

展望

在过去五十年里，左旋多巴等药物一直是治疗帕金森的黄金标准，这些药物能缓解患者的运动症状，但却不能治愈这种疾病。为此，科学家们把目光投向了干细胞，将干细胞疗法作为潜在替代疗法进行研究已有多年。现在，干细胞治疗帕金森的研究开始有成果输出，随着研究取得进展，帕金森患者远离颤抖的时代不会太遥远！

参考文献：

【1】Human Clinical-Grade Parthenogenetic ESC-Derived Dopaminergic Neurons Recover Locomotive Defects of Nonhuman Primate Models of Parkinson's Disease

【2】中科院干细胞与再生医学创新研究院利用胚胎干细胞分化的神经细胞改善帕金森猴运动障碍