快讯| 科学家正用免疫细胞让渐冻症患者远离“死刑”

渐冻症被认为是比癌症更残忍的绝症，目前尚缺有效治疗手段。近年来，科学家们正在探索新疗法以期突破治疗瓶颈。近日，美国科研团队公布了一种基于免疫细胞的治疗方法，有望将渐冻症的“死刑”标签改为“无期徒刑”，减缓患者的疾病进展。

新疗法聚焦免疫细胞

渐冻症的学名为肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS），是一种神经系统疾病，由控制肌肉运动的神经细胞退化而导致虚弱、言语及吞咽困难、呼吸障碍最终导致死亡。这项新研究将焦点放在了调控性T细胞（也被称为Tregs）。这是一种免疫细胞，有助于保护人体避免有害炎症加速渐冻症的进展。

这项研究由休斯顿卫理公会医院开展，评估了输注调控性T细胞来治疗渐冻症的安全性和可耐受性。初步研究结果表明，用于治疗渐冻症的这种新型免疫疗法是安全的，并且显示出了令人欣喜的结果，有望给这类疾病患者带来希望。相关信息将于今年7月出版在美国神经学学会的官方杂志上。

该研究的引领者、休斯顿卫理公会医院神经科主任Appel表示，“我们发现，对于许多渐冻症患者，不仅调控性T细胞的水平低下，而且调控性T细胞的功能也不正常。我们相信，通过改善调控性T细胞的数量和功能，将会对渐冻症患者产生很大的影响。”

输注调控性T细胞，患者疾病进展减缓

该团队选择了3名不同阶段的患者进行研究。结果表明，增加调控性T细胞的数量是安全的，令人欣喜的是，当患者输注正常功能的调控性T细胞后，疾病进展得到了显著减缓。科研人员希望这项研究能够将渐冻症从“死刑”变为“无期徒刑”。虽然还不能治愈患者，但是他们相信这种疗法会有所作为。

试验中，3名患者均接受了白细胞分离术——将血液中的白细胞分离出来。随后，科研人员从白细胞中分离出调控性T细胞。他们发现，一旦到了体外，在渐冻症患者身上无法正常工作的调控性T细胞就恢复正常功能。

通过与安德森癌症中心干细胞移植与细胞治疗项目合作，该团队先提高每位患者自身调节性T细胞的数量，然后再通过静脉回输到患者体内。

在研究期间，每名患者均接受了8次调节性T细胞回输，前四次输注于每两周进行一次，后四次输注于每月进行一次，并使用两种渐冻症进展评定表来测量疾病进展。

科研人员解释到，人体血液中大约含有1.5亿个调节性T细胞。在这项研究中，给予患者的每一剂量调节性T细胞的数量都比正常水平增加了30%至40%，每四次输注期间都能观察到疾病进展减缓的现象。

接下来，该研究团队将启动II期临床试验，以进一步评估输注调节性T细胞来减缓渐冻症的安全性和有效性。他们希望将这项研究转化为渐冻症的现成细胞疗法，不过仍需要更大规模的研究来证实这是一种有效的治疗方法。

参考资料：

Expanded autologous regulatory T-lymphocyteinfusions in ALS, Neurology Neuroimmunology Neuroinflammation (2018).