药监局发布综述：从"医疗废弃物"到"产业主力军"，围产期间充质干细胞价值凸显

最近，国家药品监督管理局粤港澳大湾区药品审评检验中心在 Regenesis Repair Rehabilitation 期刊上发表了一篇综述，系统梳理了中国干细胞产业的监管框架和发展现状[1]。

截至 2025 年 8 月国内全部干细胞药品注册受理记录，总计 170 条申报资料，其中 155 项为临床试验申请，研发热度持续走高：2023 年申报量达 43 件阶段性峰值，2025 年前 8 个月申报 36 件，超越 2024 全年 28 件申报数量，行业转化速度持续提速。

数据一出，行业内的人都在转发——不是因为法规条文有多震撼，而是因为里面藏着一组硬核数字：

不同于骨髓、脂肪成体干细胞需要穿刺取材,细胞活性随供体年龄衰退，

脐带、胎盘作为新生儿分娩后的医疗废弃物，取材全程无创、不存在伦理争议，

单份足月胎盘可制备 7000 份临床治疗剂量细胞，规模化生产门槛更低，适配细胞药物工业化量产需求，

这也是药企扎堆布局围产组织来源 MSCs 的核心底层逻辑。

胎盘/脐带：临床应用中丰富和可持续的间充质干细胞来源

随着研究的深入，脐带/胎盘间充质干细胞已在多个疾病领域展现出临床应用潜力，经查询https://www. clinicaltrials.gov/网站，用脐带/胎盘间充质干细胞治疗的疾病适应症包括2型糖尿病、视网膜变性和遗传性视网膜营养不良、骨关节炎、糖尿病性神经病变、脊髓损伤、I型糖尿病、心血管疾病以及肌萎缩性侧索硬化症等。

图片来自文献[3]

例如，脐带间充质干细胞被应用到糖尿病的改善当中。

国内团队在《干细胞转化医学》上发表了一项研究，评估了脐带来源间充质干细胞对2型糖尿病患者的疗效。

研究共纳入了73名成年2型糖尿病患者，他们被随机分配到两个组别：脐带间充质干细胞治疗组（37名患者）和安慰剂组（36名患者）。

参与者在3个月的时间里接受治疗，其中干细胞治疗组的患者接受了静脉输注脐带间充质干细胞，每隔4周进行一次，总共进行3次输注。治疗期结束后，所有患者接受了为期48周的随访观察。

研究结果表明，脐带间充质干细胞治疗显著提升了血糖控制效果。

具体来说，接受脐带间充质干细胞治疗的患者，在经过3个月的治疗后，其TIR（葡萄糖目标范围内时间）和糖化血红蛋白（HbA1c）指标均显著优于安慰剂组。尤其是在第9周和第48周，脐带干细胞治疗组的血糖控制效果更为突出。在脐带组中，有更多的患者实现了TIR≥70%和HbA1c<7%的治疗目标，显示出更加稳定的血糖控制[4]。

图片来自文献[3]

此外，还有研究人员利用脐带/胎盘间充质干细胞来为健康人群进行免疫调节、抗炎。

2025年发表的文献揭示，经健康志愿者的研究发现脐带间充质干细胞具有长期安全性，且具有免疫调节和抗炎的效果 [5]：

（1）脐带间充质干细胞输注5年后，所有受试者均保持健康，未报告任何副作用或主要健康问题，肿瘤标志物水平也保持在正常范围内。

（2）值得一提的是，包括60岁以上的受试者在内的主要器官健康参数仍保持稳定。

（3）脐带间充质干细胞的免疫调节及抗炎作用长期存在，在高剂量细胞治疗组更为明显。

图片来自文献5

近年来，许多临床研究已经报道了使用冷冻存储的脐带/胎盘间充质干细胞来改善骨关节炎、心脑血管等健康问题，并取得了良好的临床结局。

一项系统综述统[5]评估了冷冻保存的MSCs在心血管疾病中的疗效与安全性，总共纳入7项研究，包括 3 项使用UC-MSCs的研究和 4 项使用 BM-MSCs 的研究。

经汇总分析后发现，在短期随访期间，低温MSCs组显示左心室射血分数（LVEF）显着改善 2.11% 。

相较BM-MSCs，UC-MSCs效果更佳，LVEF改善幅度达3.53%。

在骨关节修复领域，国外开展的一项关于人胎盘间充质干细胞（hP - MSCs）治疗膝骨关节炎（KOA）的研究[6]。该研究共纳入 26 名II - III 期 KOA 患者，分为对照组（11 例，仅接受透明质酸（HA）治疗）和 MSCs组（15 例，接受人胎盘间充质干细胞 联合HA治疗）。

结果表明：人胎盘间充质干细胞治疗是安全的，与对照组相比，人胎盘间充质干细胞组在治疗半年和1年后，WOMAC 和 VAS 评分显著降低，表明功能障碍及疼痛等症状得到明显改善。

此外，人胎盘间充质干细胞组治疗 6 个月后，血清 IL - 2 水平显著降低，表明人胎盘间充质干细胞具有明显抗炎特性。

图片来自文献[6]