快讯| 又一项间充质干细胞治疗临床试验获美国FDA开绿灯

来源：博雅

日期： 2021.08.04

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近日，根据外媒报道[1]，美国FDA给一项干细胞治疗多发性硬化的临床试验开绿灯。

美国一家非营利研究组织“希望生物科学干细胞研究基金会” (HBSCRF)已获得FDA的授权，进行一项随机、双盲、单中心、II期临床试验，以评估多次静脉注射自体脂肪来源性间充质干细胞在改善轻中度多发性硬化症(MS)患者症状和生活质量方面的疗效。

在这项临床试验中，24例患者将通过6次注射，经历为期32周的治疗。治疗组的单次输注由2亿干细胞组成，在研究过程中每个患者约使用12亿干细胞。

图片来自站酷

该研究的负责人说，传统的疗法主要是通过抑制免疫系统来实现，经常伴有不必要的副作用。他们期望通过高剂量、重复剂量的干细胞能够调节免疫系统，使身体停止攻击自己。退化首先必须停止，继而才能实现再生修复。

多发性硬化症仍然缺乏根治的手段

多发性硬化是一种严重的神经系统炎症性自身免疫疾病，最常累及的身体部位包括大脑白质、视神经、脊髓、脑干和小脑，伴有神经脱髓鞘、轴突丧失并最终导致身体不可逆残疾，这种疾病以年轻群体多发，多见于20岁到40岁的人群，是年轻患者非创伤性神经性残疾的首要病因。

图片来自站酷

目前临床上多采用激素联合免疫抑制剂及干扰素β的方法对该病进行治疗，主要目的是抑制炎性脱髓鞘病变进展，防止急性期病变恶化及缓解期复发，缺乏有效的根治手段，针对病程晚期患者更是缺乏治疗手段，只能通过有限的医疗措施减轻神经功能障碍带来的痛苦，无法逆转炎症对神经轴索和神经元的损伤，给患者带来极大的疾病负担与经济负担。

为什么间充质干细胞具有治疗的潜力？

随着研究的不断深入，关于间充质干细胞治疗多发性硬化症的机制已经比较清楚。

间充质干细胞可以通过细胞间的相互作用和旁分泌作用发挥免疫抑制的作用，已有实验证据表明间充质干细胞可以通过抑制自身免疫性T细胞的增殖分化以及成熟来调节自体免疫功能。

存在于人体骨髓、胎盘和脐带等组织中的多种间充质多能干细胞，通过体外定向诱导，在特定的微环境下可以分化成神经细胞，通过“归巢”作用发挥神经损伤修复功能。

图片来自文献[2]

此外，间充质干细胞还可通过旁分泌细胞因子，包括转化生长因子β和趋化因子，形成有利于神经修复的微环境，促进内源性轴索的生成以及加速髓鞘修复的进程，从而发挥神经保护的作用[2]。

间充质干细胞治疗的有效性被研究证实

早在2007年，美国就已经开始了间充质干细胞治疗多发性硬化症的临床研究。根据发表的文献，10例患者在鞘内注射培养扩增的间充质干细胞。在第一年年底，他们每月进行神经系统评估和核磁共振扫描，并经历了13至26个月的随访。结果验证了间充质干细胞治疗的安全性和有效性[3]。

图片来自文献[3]

在最近几年，多项临床研究也都充分证实了间充质干细胞治疗多发性硬化症有效性。

2020年11月30日，一项来自色列哈达萨大学医学中心的临床实验结果显示间充质干细胞治疗能够有效缓解多发性硬化疾病的多项症状[4]。在这项研究中，一共有48例进行性多发性硬化症患者，被随机分为三组，自体间充质干细胞鞘内(IT)注射组，静脉(IV)注射组以及对照组。

在治疗过程中，没有发现严重的与治疗相关的安全问题。与对照组组相比，鞘内间充质干细胞治疗组和静脉间充质干细胞治疗组出现治疗失败的患者明显较少。

在1年的随访中，鞘内间充质干细胞治疗组和静脉间充质干细胞治疗组中的患者无疾病活动性的分别为58.6%和40.6%，对照组为9.7%。此外，间充质干细胞治疗组的患者在认知测试以及功能测试上表现得更加好。

结果表明，间充质干细胞治疗在进展性多发性硬化症耐受性良好，特别是在活动性疾病患者中，鞘内给药比静脉给药更有效。

图片来自文献[4]

国内2017年一项来自郑州大学第二附属医院的研究囊括了60例患者[5]，临床试验结果显示人脐带间充质干细胞移植治疗多发性硬化症具有很好的效果，在常规抗炎治疗基础上加人脐带间充质干细胞移植治疗能改善多发性硬化症患者的临床症状。

目前越来越多的研究和临床实验证明，间充质干细胞有望成为人类对抗多发性硬化疾病的有力武器。据统计全世界一共有超过200多万患者饱受这类疾病的折磨，随着研究的不断推进，相信会有越来越多的患者会因为干细胞疗法重获新生。

参考文献：

【1】https://www.businesswire.com/news/home/20210727005234/en/FDA-Gives-Green-Light-for-Multiple-Sclerosis-Stem-Cell-Trial

【2】Uccelli, A., Laroni, A., and Freedman, M.S. (2011). Mesenchymal stem cells for the treatment of multiple sclerosis and other neurological diseases. The Lancet Neurology 10, 649-656. 10.1016/s1474-4422(11)70121-1.

https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/s1474442211701211

【3】Does mesenchymal stem cell therapy help multiple sclerosis patients? Report of a pilot study.

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/17652844/

【4】Petrou, P., Kassis, I., Levin, N., Paul, F., Backner, Y., Benoliel, T., Oertel, F.C., Scheel, M., Hallimi, M., Yaghmour, N., et al. (2020). Beneficial effects of autologous mesenchymal stem cell transplantation in active progressive multiple sclerosis. Brain 143, 3574-3588. 10.1093/brain/awaa333.

https://sci-hub.se/10.1093/brain/awaa333

【5】杨幸文,路青山,杨霄鹏, 等.不同剂量人脐带间充质干细胞移植治疗MS效果观察[J].山东医药,2017,57(37):62-64

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