未来一款干细胞产品也许可以治疗多种具体的疾病

一种干细胞产品能够治疗多个适应症，这在未来不是不可能。

近日，美国头脑风暴公司计划在美国启动一项干细胞治疗先天性多发性硬化症（MS）的II期临床试验，以评估候选干细胞药物的安全性和有效性。并且，他们已经向美国FDA提交了临床试验新药申请（IND）申请。

值得注意的是，这项临床试验中使用的候选干细胞药物就是人们常常看到的NurOwn（MSC-NTF细胞），而NurOwn治疗渐冻症的临床试验已经进行到了III期。

今年7月，NurOwn治疗渐冻症获得了欧洲专利局的专利保护，今年8月，其 III期临床试验中期分析成功通过药物安全监测委员会的审查，也就是说无明显安全问题。一旦所有临床试验评估完成后，他们就能够向FDA提交生物制剂许可（BLA）申请。

如今，美国头脑风暴公司计划快速启动这款干细胞药物治疗进展型多发性硬化症的II期临床研究，以解决这类患者的需求。

NurOwn是一种自体干细胞疗法，源自于患者自身间充质干细胞，经修饰后再回输至患者体内。（NurOwn®采用自体骨髓来源的间充质干细胞，在体外利用分化培养基诱导定向分化为能分泌神经营养因子（NTF）的MSC-NTF细胞。）

提交IND申请是这款干细胞药物治疗多发性硬化症迈出的重要一步。随着临床试验的开展，人们有希望看到它治疗渐冻症之外的神经退行性疾病的潜力。

实际上，类似的“一药多个适应症”的临床研究例子还有很多。

例如，2016年日本批准了治疗移植物抗宿主病的干细胞药物（商品名Temcell）上市，今年开发商打算拓展这一干细胞药物的适应症至大疱性表皮松解症（EB），而不局限于当前获批的急性移植物抗宿主病。

再如，2012年在美国上市的针对I型粘多糖贮积症的干细胞疗法 MultiStem®，如今正应用于中风和创伤性损伤等疾病的临床试验中。今年4月，德克萨斯大学休斯顿健康科学中心（UTHealth）与美国Athersys公司宣布开展II期临床试验以评估这款疗法早期治疗和预防严重创伤并发症的安全性和有效性。事实上，美国Athersys公司早前就已经表示，他们正在扩大该干细胞药物的适应症范围，包括用于治疗急性呼吸窘迫综合征和创伤性损伤等。

由此可见，干细胞药物的临床应用前景十分广阔，未来更多疾病种类有望被干细胞药物攻克。

结语

当前绝大多数干细胞疗法正处在临床研究阶段，临床对这类疗法的需求尚未得到满足，已经上市或者监管部门正在受理的干细胞产品针对的疾病种类仍然十分有限。但随着临床研究对适应症的拓展日益增多，相信未来干细胞药物的临床应用范围以及市场将会更加庞大，受益的人也会更加多。

参考资料：

[1] Phase 2 Trial of NurOwn Stem Cell Therapy in Progressive MS Planned for US, BrainStorm Announces

[2] BCLI: Phase 3 Trial in ALS Fully Funded; Company to Announced Additional Indications for NurOwn

[3] UTHealth in Houston and Athersys Announce Funding for Clinical Trial using MultiStem® to Treat Trauma Patients

[4] Mesoblast Reports First Quarter Ended September 30, 2018 Financial Results and Operational Highlights